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尼伽司他是一种新型靶向药物,通过抑制γ-分泌酶阻断Notch信号通路,有效抑制硬纤维瘤细胞增殖,展现出对正常细胞选择性毒性。DeFi III期临床试验证实其显著延长无进展生存期、提高肿瘤缓解率及症状改...
司美替尼是一种关键的靶向治疗药物,通过抑制MEK蛋白活性阻断肿瘤细胞生长信号,主要用于治疗神经纤维瘤病等罕见病症。其作用机制在于抑制RAS/MAPK信号通路中的MEK蛋白,阻断下游ERK激活,适用于神...
尼伽司他是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂,由SpringWorks Therapeutics研发,2023年11月获FDA批准用于治疗进展性硬纤维瘤成人患者。该药通过抑制γ-分泌酶阻断Notch信号通路,诱导肿瘤细胞凋亡并抑制增殖,III期......
司美替尼是一种MEK1/2抑制剂,通过阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路抑制肿瘤细胞增殖,对治疗神经纤维瘤病1型(NF1)相关丛状神经纤维瘤尤其有效,尤其适用于无法手术的儿童患者。该药由阿斯利康研发,2020年美国获批上市,但尚未在......
司美替尼是一种口服MEK1/2抑制剂,用于治疗2岁以上NF1患儿症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤。通过抑制RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶MEK,减缓肿瘤细胞增殖,缩小肿瘤体积。该药已在多国获批,包括中国,临床数据显示显著疗效。其作......