尼伽司他，也就是Nirogacestat，是一种口服的小分子γ - 分泌酶抑制剂，处于临床研究阶段。如今，它最受关注的适应症是用于治疗那种进展性的、不可切除的、复发或者难治性的硬纤维瘤。
硬纤维瘤，又被叫做侵袭性纤维瘤病，虽说它是局部侵袭性的软组织肿瘤，很少有远处转移的状况，但其生长可能会压迫重要器官或者结构，从而引发疼痛以及功能障碍等问题。而且，手术切除后，其复发率比较高，这给患者带来了巨大困扰。尼伽司他通过抑制γ-分泌酶，来干扰Notch信号通路，而此通路在硬纤维瘤的细胞增殖与存活进程中起着关键作用。看一看作用机制的角度 ，Notch信号这边出现异常活化的情况 ，和好多不同肿瘤的产生发展都有着联系 ，所以呢 ，针对这一条通路开展靶向治疗 ，给那些没有标准有效疗法的硬纤维瘤患者带去了全新的希望句号 。
尼伽司他的潜力，得到了临床研究数据强有力支持，在一项关键二期临床试验中，尼伽司他展现出令人鼓舞的客观缓解率与疾病控制率，众多患者肿瘤体积显著缩小，症状获得改善，其口服给药便利性，相较于传统化疗或复杂靶向治疗，显著提高了患者用药依从性和生活质量，研究者们正进一步探究其长期疗效与安全性，期望为未来临床应用夯实牢固基础 。
科学家们，除了硬纤维瘤之外，还在探索尼伽司他在其他疾病领域中的应用可能性，这些疾病领域与Notch信号通路异常相关，比如说多发性骨髓瘤等，这拓展了其潜在的药物前景。
尼伽司他作为靶向治疗药物，其产生的不良反应受到了极为严密的监测，在临床试验开展过程中，观察到的主要不良反应涵盖腹泻、恶心、疲劳及皮疹等多种情况，其中多数不良反应程度为轻至中度，针对这些不良反应，可通过对症处理或剂量调整的方式进行有效管理。
然而，由于γ-分泌酶也对正常细胞的生理功能有所参与，因而当它受到长期抑制时，可能会带来一些影响，而这些影响，依旧需要规模更大、周期更长的研究来进行全面评估。对于患者而言，对于医生来说，仔细权衡疗效与潜在风险，进而制定出个体化的治疗方案十分关键。
当下，尼伽司他于全球界限内依旧未曾获取正式上市准许，然而有关临床试验正紧锣密鼓地踊跃推进着。制药企业、研究机构以及患者组织齐心协力，一同加速其研发进程。
在硬纤维瘤患者群体范畴内，尼伽司他属于极具前景的新兴治疗选择，它显示出精准医疗于罕见肿瘤领域达成的实质性进展。往后，随着更多研究数据被公布以及审批流程得以推进，尼伽司他有可能为那些急需有效疗法的患者带来切实临床获益，从而改善他们的生存预后与生活质量，科学研究的持续深入，会不断推动这类创新药物从实验室走向病床，用以满足未被满足的医疗需求。
