Acer Therapeutics在推进其用于尿素循环障碍（UCD）的掩味型替代药物（替代Buphenyl等现有药物）的进程中遭遇了监管障碍。不过，该公司首席执行官表示，公司及其生产合作伙伴应能“相对较快”解决相关问题。
Acer及其美国商业化合作伙伴Relief Therapeutics本周表示，由于合同生产商的检查未能完成，FDA驳回了该公司用于UCD的苯丁酸钠口服混悬剂的上市申请。
根据FDA发出的完整回复函，该机构的一名现场检查员未能对该药物的第三方生产合作伙伴进行检查。Acer援引FDA在函中的表述称，该合同生产商的设施“尚未准备好接受检查”。
目前，ACER-001（该药物的代号）用于治疗UCD的上市申请已被搁置，直至检查完成。根据完整回复函，FDA要求该设施准备好接受检查后提交书面通知。
Acer在一份新闻稿中解释称，FDA的函件中未涉及其他影响批准的问题。监管机构未要求在潜在批准前进行任何研究。不过，Acer表示，FDA确实要求在重新提交申报材料时提供“额外的现有非临床信息”，但完整回复函中指出，这“并非影响批准与否的问题”。
Acer表示，公司及其未具名的生产合作伙伴已着手处理此事，目标是“在合理可行的情况下尽快”解决FDA提出的意见。Acer希望于2022年第三季度“上半段至中段”重新提交ACER-001口服混悬剂用于UCD的新药上市申请。
Acer首席执行官兼创始人克里斯·谢林（Chris Schelling）在一份声明中表示：“虽然新药上市申请的审评结果并非我们所愿，但迄今为止我们已经进行了多轮说明书谈判，并且相信FDA提出的建议能够得到妥善解决。”他补充道：“我们应该能够相对较快地重新提交上市申请。”
ACER-001若最终获得UCD适应症批准，将与Horizon Therapeutics的Buphenyl等现有治疗药物展开竞争。该药物同时也在开发用于枫糖尿症（MSUD）。Acer表示，其药物是Buphenyl中同一活性成分苯丁酸钠的聚合物包衣制剂，若在五分钟内服用，有助于防止包衣溶解。
Acer的这款药物旨在去除苦味，并能在胃中快速溶解，这可能解决当前UCD药物依从性不佳的一个原因。
例如，Buphenyl必须与食物同服。通过改善苯丁酸钠的气味和口感，Acer力求使其制剂能够在空腹状态下服用。2020年一项桥接研究的结果显示，ACER-001在空腹状态下给药时，其苯丁酸盐的最大浓度更高。
Horizon在其2021年年度报告中表示，其药物Buphenyl去年在美国的销售额为790万美元。据美国临床化学协会称，在美国，UCD的发病率约为每8200例新生儿中1例。该协会表示，在全球范围内，该疾病估计每35000人中约有1例，其中三分之二的患者会出现新生儿期症状。
