随着Tyvaso在特发性肺纤维化（IPF）领域第二项III期临床试验的成功，联合治疗公司（United Therapeutics）正为其适应症扩展进一步夯实依据，并明确了向美国食品药品监督管理局（FDA）提交上市申请的具体计划。
在连续两项“压倒性积极”的后期临床结果公布后，多位分析师与联合治疗公司一样，对Tyvaso可能改变肺纤维化疾病治疗格局充满信心。据估算，美国有超过10万人受此疾病影响。
联合治疗公司周一宣布，在名为TETON-1的III期临床试验中，雾化吸入制剂Tyvaso在主要疗效终点上达到预期。该研究评估了患者从基线至一年随访时用力肺活量（FVC，即深吸气后能用力呼出的气体量）的变化。这一积极结果继去年夏末TETON-2研究同样取得阳性结果之后，再次验证了Tyvaso在IPF治疗中的潜力。
联合治疗公司在新闻稿中指出，TETON-1研究的初步结果在多个方面均显示出优势。无论患者吸烟史如何，也无论是否接受了背景治疗或补充氧气，Tyvaso在所有患者亚组中均表现出临床获益。
此外，这种吸入式前列环素类似物在降低临床恶化风险方面同样达到了统计学显著性。与安慰剂相比，Tyvaso在其他次要终点上也显示出数值上的改善，例如首次发生IPF急性加重的时间以及肺部疾病相关生活质量问卷评分等。
多位分析师对此消息反应热烈。Jefferies团队在3月30日的一份报告中写道，TETON-1的初步结果“甚至优于TETON-2”，支持Tyvaso成为“IPF治疗的新标准”。
Leerink Partners团队表达了类似观点，认为Tyvaso最新III期临床试验的“最佳数据”使其能够摆脱其最初获批的肺动脉高压适应症领域的竞争格局，转而瞄准“更具市场潜力的特发性肺纤维化这一‘蓝海’机会”。
Jefferies团队认为，随着越来越多的证据支持Tyvaso无论是单药还是联合用药都可能成为“未来标准治疗的一部分”，其在IPF领域的潜在市场机会可能高达50亿至100亿美元。
分析师补充道，TETON-1的数据与之前的TETON-2结果相互印证，表明之前的研究结果并非“偶然”，并且“强化了其在现代IPF治疗格局中具有可重复且具备竞争力的疗效”。
投资者似乎也对这一数据表现出积极回应。截至3月30日美国东部时间下午2:30，联合治疗公司的股价上涨约13%。
结合两项III期研究的综合结果进行分析，联合治疗公司指出，在52周时，Tyvaso在FVC变化这一主要终点以及“大多数次要终点”上均显示出优于安慰剂的统计学显著性。该公司补充说，Tyvaso组的一年总生存率呈现获益趋势，但未达到统计学显著性。
联合治疗公司表示，计划在今夏末前向FDA申请将Tyvaso用于治疗IPF的优先审评资格。美国FDA和欧洲药品管理局均已授予Tyvaso治疗该适应症的孤儿药资格。
IPF是一种病因不明的肺部瘢痕性疾病，是最常见的特发性间质性肺炎，其特征是肺部将氧气输送到血液的能力进行性丧失，最终导致呼吸衰竭和死亡。联合治疗公司称，该病极少在50岁前发病，可能与吸烟和“某些遗传易感性”有关。
Tyvaso最初于2009年获批用于治疗肺动脉高压。近年来，该药通过获批新的制剂和给药装置，以及用于治疗与间质性肺病相关的肺动脉高压，进一步巩固了其在肺动脉高压领域的治疗地位。
回顾最新的IPF数据，Leerink团队表示，他们有信心Tyvaso可能成为该适应症的“下一个有力竞争者”，并认为该药的强劲表现为“临床医生对IPF领域整体新机制药物的热情”打开了窗口。
在IPF治疗领域，勃林格殷格翰公司最近取得了进展，其PDE4抑制剂Jascayd于去年10月获得FDA批准，成为十多年来首个获批的IPF新药。勃林格殷格翰的Ofev和罗氏的Esbriet构成了美国IPF治疗的另外两大支柱药物，这两种药物均于2014年获得批准。
