泊马度胺,属于那种口服类型的免疫调节药物,被用于多发性骨髓瘤的治疗,也用于骨髓增生异常综合征的治疗,它身为沙利度胺的衍生物,在让疗效增强的这个时候,明显把神经毒性等副作用的风险给降低了,该药物发挥其作用,借助多种机制,此处面涵盖直接诱导肿瘤细胞凋亡,抑制骨髓微环境对肿瘤细胞的滋养,调节免疫系统,如今已然成了相关疾病治疗方案之中的重要构成部分 。

1. 泊马度胺的作用机制是什么

泊马度胺的作用机制有着多靶点,呈现出复杂特性,关键内容是借E3泛素连接酶复合物,让转录因子Ikaros以及Aiolos被泛素化后降解,直接抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡,这一进程对恶性浆细胞生存很关键。

与此同时,它有着调节肿瘤微环境的能力,能够抑制骨髓基质细胞与肿瘤细胞之间的黏附,还能抑制二者之间的信号传导,进而切断肿瘤赖以生存的“营养”源头。除此之外,泊马度胺还可以刺激 T 细胞以及自然杀伤细胞的活性,并且抑制促炎细胞因子的产生,从免疫调节这个角度发挥抗肿瘤的效应 。

2. 泊马度胺主要治疗哪些疾病

泊马度胺当前被批准的主要适用情形是复发或者难治性的多发性骨髓瘤,对于已经接受过至少两种治疗方案(包括来那度胺以及一种蛋白酶体抑制剂)之后病情仍然出现进展的患者来讲,泊马度胺联合低剂量地塞米松是标准治疗选择里的一个 。

它同样适用于那种情况,那种情况是由骨髓增生异常综合征引发的,该综合征伴有5q染色体缺失,引发的情况呈现输血依赖性贫血。对于这一部分患者来说,在缺少其他有有效性的治疗手段的时候,泊马度胺能够有效地促使红系造血得以达成,能够降低输血的需求量,能够进而促使提升生活质量 。

3. 服用泊马度胺有哪些常见副作用

泊马度胺具备相对还算比较好的耐受性,仅仅不过是仍然存在着那些得要进行密切留意关注的副作用,最为经常出现的血液学不良反应包涵了中性粒细胞减少以及血小板减少,并且这有能够进而导致感染或者出血的风险提高增加,因而所以在治疗的期间就得需要定期去监测血常规。

感到疲劳,出现乏力,有便秘状况,还有皮疹显现,这些都归属于非血液学副作用。它的周围神经病变发生概率,跟沙利度胺加以比较是显著降低的。然而需要留意,它仍然是存在致畸风险的,因而在育龄期女性使用药物的时候,一定要采取严格的避孕措施才行。深静脉血栓风险同样还是存在的,高危患者往往是需要进行预防性抗凝的。

4. 泊马度胺的用药剂量与疗程如何安排

泊马度胺的标准给药方案,把28天界定为一个周期,在每个周期起始的第1天直至第21天,每日都服一次推荐剂量,此剂量通常为4毫克,而后休息7天,它需与低剂量地塞米松一同使用,地塞米松常在每个周期的第1、8、15、22天服用。

医治要持续进行着,直到病症展现出无法耐受的毒性或者明确出现进展。大夫会依据患者的血象情形,以及肝肾功能情形还有副作用的严重程度来进行剂量调整或者中断给药。患者必须遵循医嘱,不能自行更改剂量或者停止用药,以此保障疗效以及安全性。

文章总结

泊马度胺是新一代免疫调节剂,它为多发性骨髓瘤等血液肿瘤患者提供了关键治疗选择,它靠独特双重作用机制,也就是直接杀伤肿瘤细胞以及调节免疫微环境来实现疗效,临床应用时要严格掌控其适应症,还要紧密管理血液学毒性等副作用,遵循规范剂量和疗程。