艾伏尼布是一款口服靶向药物，它是针对特定基因突变专门研发的，其主要应用方向是治疗成年患者，这些成年患者患有异柠檬酸脱氢酶 -1（也就是IDH1）基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML），该药物的作用机制是抑制突变的IDH1酶，通过抑制这种酶来减少致癌代谢物2 -羟基戊二酸的产生，进而通过减少2 -羟基戊二酸产生来诱导白血病细胞分化，同时抑制其增殖。

名为艾伏尼布的一款药物，其由美国的Agios Pharmaceuticals公司精心开展研发工作而得来，经历了一系列严格临床试验，经历了一系列严格审批流程，于2018年顺利获得美国FDA批准得以上市，这一成果给IDH1突变AML患者提供了全新的可供选择的治疗方式，给众多患者带来了新的希望，有希望改善他们的病情以及生活质量 。

1. 适应症与药品情况

当下，艾伏尼布主要适用于那些经FDA批准检测方法证实为IDH1突变的成人复发或难治性AML患者，在临床实际应用中，要通过基因检测确认IDH1突变状态之后该药品才准许使用，此药品呈现口服片剂形态，其常见规格是250毫克，按推荐剂量为每日一次口服500毫克，患者需要持续用药，直到疾病出现进展或者出现不可耐受毒性反应为止 。

此刻，这种药物在包含美国、欧盟、中国及其他国家和地方已被核准上市，可是具体的适用症状，可能会因地区不同而有所不一样 。 

2. 药理作用与临床效果

被称作小分子抑制剂的艾伏尼布，具备对突变型IDH1酶进行选择性靶向的特性，其发挥作用的机制是依靠抑制突变IDH1酶的活性，藉此降低致癌代谢物2 -羟基戊二酸的水平，通过这样的方式来推动白血病细胞分化成熟，临床研究所得到的数据显示，在那些正接受艾伏尼布治疗的复发或者难治性IDH1突变AML患者里面，完全缓解率大概能达到30%，与此同时中位缓解持续时间差不多为8个月，此药物为传统化疗效果欠佳的患者给予了新的治疗途径。

3. 医保与价格情况

艾伏尼布如今已被归入中国国家医保目录里头，只是具体的报销比例是按照地区政策而存在差异，在没被纳入医保之际，该药每月的治疗费用大概在 10 万元人民币左右，经过医保报销之后患者自己要支付的部分显著降低了，对于那些没法承担原研药费用的患者来讲，要注意当下印度等地区已经有仿制药上市了，其价格大概是原研药的三分之一到二分之一，然而中国境内还没有任何艾伏尼布仿制药被批准上市，所以患者必须通过正规途径去获取药品。

4. 副作用与注意事项

常见副作用包含恶心，腹泻，疲劳，食欲减退，关节痛等，多数为轻度至中度。需特别留意的严重不良反应是分化综合征。它呈现出发热，呼吸困难，体重快速增加等情形，此状况需即刻就医。在药物相互作用方面，艾伏尼布若与强CYP3A4诱导剂一同使用可能会使疗效降低。和敏感CYP3A4底物一同使用，可能会提升毒性风险。用药期间要定期监测血常规，肝功能以及电解质水平。孕妇以及哺乳期妇女应避免使用。