Glasdegib,是一种口服的,用于联合低剂量阿糖胞苷治疗新诊断的,急性髓系白血病且不适合进行强化化疗的,75岁以上成人患者的,Hedgehog信号通路抑制剂,这种靶向药物通过干扰癌细胞的生长信号发挥作用,为传统化疗不耐受的患者提供了新的治疗选择。
1. 格拉吉布适应症详解
格拉吉布在中国获批的适应症,目前仅局限于跟低剂量阿糖胞苷联合,用于医治新诊断的急性髓系白血病,且是不适合强化诱导化疗的75岁以上成人患者。该药物主要针对的是那些因年龄、合并症或者器官功能不全而没法耐受标准化疗的患者群体。在使用之前,患者必须经过充分的血液学和组织学评估来确认诊断,还要由血液科专家严格评估治疗适应症。
2. 药理作用与临床价值
格拉吉布身为Smoothened蛋白抑制剂,可阻断Hedgehog信号通路,此乃一条于干细胞维持以及肿瘤发生里起关键作用的通路,在急性髓系白血病中,该通路异常激活对白血病干细胞的存活与增殖有益,临床研究表明,和单用低剂量阿糖胞苷相较,格拉吉布联合方案能把中位总生存期从4.9个月延长至8.3个月,死亡风险明显降低46%,这一数据确立了其在特定患者群体中的治疗地位 。
3. 药品获取与费用考量
在中国,格拉吉布已获批上市,其正规获取的渠道是医院药房,要凭专科医师处方才可以购买。该药物没有被纳入国家医保目录,患者得自费承担治疗费用,每月治疗费用大概在数万元人民币。对于代购渠道,强烈不建议患者通过非正规渠道来获取药物,这是因为其中涉及假药风险、质量无法控制以及用药安全得不到保障等严重问题。当下,格拉吉布在全球范围内专利保护比较完善,还没有官方认证的仿制药上市,市场上宣称的“仿制药”都没有经过严格审批,存在重大安全隐患。
4. 安全使用与注意事项
格拉吉布会出现的常见副作用有肌肉痉挛,疲劳,恶心,呕吐,食欲有所下降,味觉出现障碍,还有脱发等情况 ,更为严重的风险包含QT间期延长,胚胎 - 胎儿毒性以及血肌酸激酶升高 ,用药的时候必须定期去监测心电图,电解质以及肝功能 ,育龄期女性在治疗期间以及末次给药之后至少30天之内必须采取有效的避孕措施 ,该药物和多种药物存有相互作用的情况,尤其是强效CYP3A抑制剂和诱导剂,合并用药要严格按照医嘱来 ,起始剂量是100mg每日一次,和食物一同服用能够提高生物利用度 。
文章总结
格列卫给没法适应强化化疗的老年急性髓系白血病患者给出了靶向治疗的选择机会,它的作用机制清晰明了,临床价值已经得到了证实。患病者要经由妥当的医疗途径去取得药物,严格遵照医师指导去使用药物,并且紧密监测相关的不良反应。当下这种药物需要完全自己掏钱支付费用,而且没有合规的仿制药可以选择,用药安全应当始终被放置在首要的位置上。

