尼伽司他，也就是 Nirogacestat，是一种针对进行性骨化性纤维发育不良，即 FOP 等罕见病症的在研药物，这种药当前还未在全球范围内得到普遍的市场批准从而上市，所以没办法经由常规的药房或者药店直接去购买，患者一般需要参加临床试验，或者在特定国家地区依据当地法规在专业医生的指导之下申请获取 。
1. 尼伽司他的获取途径
目前，尼伽司他主要合法的获取途径，是参与其相关临床研究项目。全球有多家医疗中心，可能正在开展针对该药物的临床试验。患者可以咨询主治医生，也可以通过官方临床试验注册平台，查询符合自身条件的项目入口，这是当前最可靠的获取方式。
2. 药物购买的风险警示
高度警惕之举应当体现在患者身上，针对通过并非正规渠道去购买尼伽司他这一行为，网络之上，任何宣称能够直接售卖此药的个人或者网站，极大概率属于骗局，这不但会致使经济遭受损失，更有可能买到假药，进而对健康构成危害，务必要经由正规医疗渠道来获取信息。
3. 咨询专业医生的必要性
对于那些存在用药需求的患者而言，首要的步骤乃是去咨询熟悉自身病情状况的专科医生。这位医生能够对患者是否适宜使用尼伽司他作出评估，并且可为患者提供有关最新临床试验进展情况的专业指导，还能给出潜在用药方案方面的专业指导，同时也能给予申请流程方面的专业指导，而这一步骤是确保用药安全有效的关键所在。
4. 关注药物最新审批动态
尼伽司他的研发情形，以及审批状况，处于动态变化的态势之中。建议患者以及家属，持续留意药品研发公司所发布的官方信息，和美国FDA、中国国家药监局等监管机构的公告，去了解该药物在不同地区的最新审批进展情况，从而为未来的合法用药做好相应准备。
文章总结
这是一种名为尼伽司他的在研药物，当前没办法公开进行购买，患者应当借助参与临床试验这个堪称核心的途径去谋求获取，还要对非正规渠道的风险予以警惕，积极地去咨询专业的医生，与此同时保持对于官方审批信息的关注 。
