2018年,一款名为拉罗替尼的小分子药物在美国获批上市,这一消息传出的时候,肿瘤学界一下子受到了震动。原因不是它是又一种普通的化疗药,而是它打破了“按器官分类”这一持续百年的抗癌逻辑。
只要检测出NTRK基因融合,不管肿瘤生长在肺部,还是甲状腺等器官,又或者是软组织部位,拉罗替尼都有可能成为那把能精准开启抗癌之门的钥匙。
拉罗替尼的靶点明确得很,是TRK融合蛋白,正常生理状态中,NTRK基因助力神经发育,可一旦它和其他基因“错误拼接”,癌细胞就疯狂增殖,拉罗替尼像精心设计的锁匠,能精准嵌入异常蛋白的ATP结合袋,阻断下游信号通路,临床试验里,部分患者肿瘤几周内显著缩小,甚至完全消失。
数据呈现出了更为具体的图景,在一项临床试验当中,该试验涵盖了17种肿瘤类型,拉罗替尼在其中展现出了惊人的效果,其客观缓解率高达75%,其中有22%的患者实现了完全缓解,更为难得的是,这种缓解具备持久性,超过一半的患者疗效维持了四年以上。
面向儿童患者来讲,这款口服药剂型很是不错,切实规避了静脉化疗引发的穿刺痛苦,还有住院来回奔波的苦恼。好多孩子接受此治疗后,又回到了校园,开始了正常的学习日子。
当然,精准在一定程度上意味着存在门槛,NTRK基因融合在常见肿瘤当中发生率不足1%,在某些罕见肿瘤如婴儿纤维肉瘤里发生率高达90%以上,拉罗替尼出现使因病例数量稀少被制药业忽视的患者首次拥有靶向药物,与之配套的基因检测从科研领域走进临床,医院病理科开始把NTRK列为泛癌种必检项目。
拉罗替尼不是那种无所不能的神奇药物,耐药这个棘手难题仍然客观呈现,像获得性突变、旁路激活等状况,都很有可能使得它的疗效慢慢减弱。可是,其所拥有的里程碑意义不容怀疑:强有力地证实了“异病同治”拥有切实可行的特点,成功促使精准医疗从抽象观念转变为日常临床药方。当医生在电脑系统里仔细敲入这个有点拗口的药名时,他们笔下流出的是对抗癌症的全新想法——不再留意癌症来自哪个具体器官,而是重点探寻患者基因里藏着啥奥秘。
这一思路出现转变,其意义相当重大,它给癌症治疗开拓出全新的方向,以前,医生常常依照癌症发生的器官来制订治疗方案,然而如今,拉罗替尼带来的理念是撇开器官因素,将重点放在基因层面,这表明癌症治疗不再被限定于传统的按器官分类模式,而是深入至基因这个微观层面去寻觅突破口,借由这种办法,有希望为更多癌症患者寻得更精准、更有效的治疗途径,使对抗癌症的进程拥有了新的着力点,给攻克癌症难题给予了全新的视角与方法。

