艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变的精准靶向药物。主要用于治疗伴有IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者，以及作为联合阿扎胞苷一线治疗新诊断的、携带IDH1突变且无法接受强化化疗的AML成人患者。

1. 艾伏尼布作用于IDH1靶点精准治疗AML

艾伏尼布是一种高选择性IDH1酶抑制剂。IDH1突变在AML等多种肿瘤中常见，该突变会导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，从而阻断血细胞正常分化，促进白血病发生。艾伏尼布通过抑制突变型IDH1酶，降低2-HG水平，促使白血病细胞向正常细胞分化，而非直接杀伤细胞，这种“分化疗法”副作用相对更温和。因此，在使用前必须进行基因检测，这是确保疗效的前提，避免用于IDH1野生型患者。

2. 艾伏尼布使用方法

艾伏尼布的推荐剂量为每日一次，每次500毫克（两片250毫克片剂），需整片随餐或空腹口服，每日固定时间服用，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对于联合阿扎胞苷的方案，需遵循具体的用药日程表。

3.艾伏尼布的疗效

临床研究显示，艾伏尼布单药治疗R/R AML的完全缓解（CR）加血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRh）率可达30%以上，中位缓解持续时间达数月，提高了患者的生活质量，为患者带来了显著的生存获益。

4.艾伏尼布副作用管理

艾伏尼布的副作用包括常见的疲劳、关节痛、便秘、恶心、皮疹，以及分化综合征、QT间期延长等。出现副作用的处理原则是：与主治医生保持紧密沟通，任何不适都应及时报告。对于轻度反应，可对症处理；对于分化综合征或QTcF间期显著延长等严重副作用，必须遵循医嘱进行剂量调整或中断治疗。