玛伐凯泰，亦即 Mavacamten ，是一种用以治疗梗阻性肥厚型心肌病，也就是 oHCM 的口服靶向药物 。其借助抑制心肌肌球蛋白，直接对心肌收缩过程施加作用，从而改善患者的心脏功能以及症状 。
1. 玛伐凯泰的作用机制
玛伐凯泰归属小分子心肌肌球蛋白变构抑制剂范畴，它能够和心肌肌球蛋白进行可逆性结合，对其与肌动蛋白相互作用予以抑制，借由这般减少过度心肌收缩，这种机制能够直接让左心室流出道压力阶差降低，而这可是梗阻性肥厚型心肌病的关键病理生理指标 。
2. 玛伐凯泰的适应症与疗效
该药主要适用于有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者，临床实验显示，它能显著改善患者的活动能力、心功能分级以及生活质量，还能减少侵入性室间隔减容术的需求，它是针对疾病根本机制的一种长期治疗方案 。
3. 玛伐凯泰的用法用量与监测
患者每天口服一回，需严格按照医嘱，因其疗效以及安全性均要密切监测，故而治疗期间必须定期复查心脏超声和心电图，从而评估左心室射血分数，而医生会依据监测结果来调整剂量，借此避免引发心力衰竭的风险 。
4. 玛伐凯泰的潜在副作用与注意事项
头晕、乏力等都属于常见副作用范畴，最值得关注的是，其出现后极有可能使射血分数呈现降低状况，所以，患者绝对不能自行擅自停止用药，或者更改药物剂量，还要防止与某些可能对心脏功能有影响的药物联合使用，孕妇及哺乳期妇女严禁使用该药物，患者在接受治疗期间必须采取能起到有效避孕作用的措施。
文章总结
玛伐凯泰，是针对梗阻性肥厚型心肌病的靶向治疗药物，有重大革新作用，它借助精准作用机制改善患者症状，改善心脏功能，用药时需严格监测，严格管理，它为符合相应适应症的患者给予了重要的非手术治疗选择。
