帕克替尼属于一种口服的JAK抑制剂，其主要用途是针对骨髓纤维化进行治疗，它发挥作用的机制是借助抑制JAK - STAT信号通路，以此来达成作用效果。
帕克替尼主要针对JAK1以及JAK2进行靶向作用，JAK1参与诸多细胞因子的信号传导过程，这一过程跟炎症以及免疫调节存在关联，JAK2在造血细胞因子的信号传递进程里面发挥着核心作用，它和红细胞、血小板还有白细胞的生成紧密相连。
帕克替尼除了对于 JAK1 和 JAK2 有一定抑制作用外，对 JAK 家族的其他成员同样存在一定抑制作用，不过其选择性相对较低，它对有着弱抑制活性的 TYK2 也有作用，而 TYK2 参与 IL - 12 和 IL - 23 的信号通路 。
针对ACVR1/ALK2这般靶点，帕克替尼展现出抑制活性。ACVR1/ALK2属于BMP信号通路的一部分，它跟铁代谢以及贫血存在关联。这属于帕克替尼与其他JAK抑制剂有所不同的一个特性，或许对其改善骨髓纤维化患者贫血症状能起到作用。
需要留意的是，帕克替尼对于FLT3以及RET等酪氨酸激酶存在稍稍的抑制作用，然而在当作治疗的那个浓度的时候，这些作用或许并不具备临床方面的意义。
能够同时针对骨髓纤维化多个病理环节，像脾肿大、全身症状以及贫血的帕克替尼，其具有多靶点特性。可是呢，这种多靶点作用也 potentially 有可能引发更广泛的不良反应，例如血小板减少以及贫血加重。 。
知晓帕克替尼的靶点有益于领会其治疗成效以及潜藏的副作用，还为联合用药搭建了理论根基。
