一种口服的过氧化物酶体增殖物激活受体,也就是PPAR激动剂,名为依拉雷诺(elafibranor),主要用于治疗特定肝脏疾病,它通过调节多种与代谢、炎症以及纤维化相关的基因表达来发挥作用,目前,该药物在原发性胆汁性胆管炎,也就是PBC等疾病的治疗中显示出潜力,为患者提供了新的希望,本文将详细解析依拉雷诺的作用机制、临床应用、注意事项等关键信息。

1 依拉雷诺的作用机制是什么

依拉雷诺身为一种双重PPARα/δ激动剂,它的核心机制存在于让细胞核内的PPAR受体被激活,这些受体属于调控基因转录的关键要素,一旦被激活之后的它们,就能够开启一系列和脂质代谢、葡萄糖稳定以及炎症反应关联的基因程序,具体来讲,它借助促进脂肪酸的β-氧化以及抑制炎症信号通路,以此来改良肝脏的代谢环境。

这种具备多靶点的作用方式,致使其不但能够改善胆汁淤积现象,而且还能够直接去对抗肝脏的炎症以及纤维化进程。跟传统的熊去氧胆酸也就是UDCA单药治疗相比较而言,依拉雷诺从代谢层面以及炎症源头展开干预行动,从而为那些对UDCA反应效果不佳的PBC患者给予至关重要的二线治疗选择,这对延缓疾病朝着肝硬化发展的进程是有帮助的。

2 依拉雷诺主要治疗什么疾病

当下,依拉雷诺获取明确适应症且获批投放市场的主要范畴是原发性胆汁性胆管炎(PBC),PBC是一种慢性的、持续进展的自身免疫性肝病,它的特性是肝内小胆管遭受免疫系统予以的破坏,致使胆汁出现淤积、肝呈现纤维化,最终有可能演变成肝硬化甚至是肝衰竭,依拉雷诺的现身,填补了这部分患者治疗需求方面的空白。

在PBC患者当中,那些经过了至少一年时间的UDCA标准治疗之后,碱性磷酸酶也就是ALP水平依旧处于居高不下状态的患者,加用依拉雷诺能够极为显著地降低诸如ALP和总胆红素这类关键生物标志物。临床研究已经证实,它能够对患者的生化指标起到改善作用,并且还有可能缓解像瘙痒这类症状,进而提升生活质量,这在PBC治疗领域属于一个重要的进步。

3 依拉雷诺的副作用有哪些

任何一种药物,均会伴有存在潜在的副作用,依拉雷诺于这方面也并非是例外情况。在开展的临床试验期间,较为常见的副作用涵盖了,从轻度到中度程度的瘙痒现象,还有腹痛、腹泻等属于胃肠道方面的反应,另外也包括头痛以及关节痛这两种情况。大多数的这些反应,是能够进行控制的,并且会随着使用药物的时间不断延长,进而症状减轻 。

然而,存在着一种需要予以特别关注的潜在风险,那便是血清肌酐出现升高的情况,而这种升高意味着有可能会对肾功能造成影响。所以,在开始进行治疗之前以及治疗的过程期间,患者都需要定期去监测肾功能。另外,鉴于该药物与脂质代谢有所关联,故而也需要对血脂的变化展开监测。患者千万不要自行去用药或者对剂量进行调整,一定要在肝病专科医生所进行的严密监测以及所给予的指导之下才可以使用 。

4 使用依拉雷诺需要注意什么

患者在使用依拉雷诺以前,得经由专科医生展开全面评估,以此确认契合用药指征。于治疗的期间时段呢,规律的随访监测是极其关键重要的,这一般常常涵盖每隔三个月就检查一回肝功能、肾功能以及血脂水平。医生会依据这些指标的变化状况去评估疗效以及安全性,并且及时地调整治疗方案去加以应对 。

正在使用的所有药物,不管是处方药,还是非处方药以及保健品,患者都应该跟医生讲清楚,以此来防止潜在的药物相互作用。针对育龄期女性而言,得采取有效的避孕措施,因为药物相对于妊娠的安全性尚未被完全确认。要是在服药的阶段出现了任何难以承受的不适或者异常症状,那就应当马上联系医生。

文章总结

依拉雷诺是近些年来,在肝病治疗范畴里的一个关键创新药物,特别是针对那些对传统治疗效果欠佳的原发性胆汁性胆管炎患者,给出了全新的有效办法。它凭借着独特无双的双重PPAR激动机制,全面性地改善胆汁淤积,以及炎症和纤维化。病患在使用该药物的时候,应当充分知晓其疗效,还有潜在的副作用以及严苛的监测要求,在专业医生的指引一下,开展规范性治疗,以此达成最大程度的获益并且控制风险。