在肿瘤治疗这个范畴之内，靶向药物持续不断那样出现，给患者带去了全新的希望。帕比司他身为一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，在最近这些年当中，于特定的血液系统恶性肿瘤治疗方面，展现出了它独有的价值。这是一种口服的小分子药物，借着对细胞内那表观遗传调控机制产生影响，给传统治疗效果不好的患者，提供了一种关键的治疗选择。
抑制组蛋白去乙酰化酶是帕比司他的核核心要作用机制，在细胞内部，组蛋白的乙酰化状态对基因表达起到直接影响作用，一旦HDAC活性过度升高，就会引发组蛋白去乙酰化现象，导致染色质结构出现紧缩状况，进而抑制包括肿瘤抑制基因在内的多种基因的转录。帕比司他可高效抑制 HDAC 的活性，推动组蛋白乙酰化水平得以提升，使染色质结构变得相对松散，借此重新激活那些被异常沉默的基因，诱导肿瘤细胞分化、细胞周期阻滞乃至凋亡。这种作用于表观遗传层面的方式，和传统化疗药物直接损伤 DNA 的机制有着显著的区别。
帕比司他借由抑制组蛋白去乙酰化酶来施展作用，此机制跟传统化疗药物大不一样。于细胞环境里，组蛋白乙酰化状态和基因表达相关，HDAC活性过高会致使组蛋白去乙酰化，令染色质结构变紧，妨碍多种基因转录。帕比司他能有效抑制HDAC活性，提高组蛋白乙酰化水平，将染色质结构变松散，再度激活沉默基因，促使肿瘤细胞产生分化、周期阻滞以及凋亡等改变。其作用于表观遗传层面的独特形式，有别于传统化疗药物直接损害DNA的机制。
临床上，帕比司他主要跟硼替佐米以及地塞米松联合起来，用以治疗那些已经接受过最少两种治疗方案的复发性或者难治性多发性骨髓瘤患者，这两种治疗方案其中包括硼替佐米还有一种免疫调节剂。多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性的疾病，虽然已经有多种药物，可是患者最终还是有可能面临复发或者耐药。帕比司他的加入，给这部分患者提供了新的联合治疗方案，它的疗效在临床试验里得到了验证。
在临床应用里，任何药物都得全面又细致地考虑其疗效与安全性，帕比司他作为特定药物其呈现的常见副作用是多种多样的，有腹泻、乏力、恶心、血小板减少、外周水肿以及食欲下降等，对于其中一些血液学毒性和胃肠道反应临床医生得密切监测，还得根据实际情况及时开展支持性治疗或者进行剂量调整，另外帕比司他有引起心电图QT间期延长的风险，所以治疗期间一般建议定期做心电图检查。在使用这个药物以前，患者得跟医生进行全面充分的沟通，要把自身的健康状况，还有用药的历史，毫无保留地向医生讲出来。
药物进行研发以及应用，一直都有着不停歇的探索过程。现在，研究人员在深入发掘帕比司他在其他各种肿瘤里 的潜在价值，并且在积极找寻它和其他有着不一样作用机制的抗癌药物联合使用的可能性。
对患者而言，充分明白药物的详细作用何如、精准清楚其适用的病症是哪种以及潜在的风险有哪些，这是配合治疗以及有效管控副作用之处的关键根基所在。帕比司他可被称作肿瘤治疗里表观遗传靶向策略中的一回取得成功的实际践行表现，它的出现极大程度地丰富了难治性多发性骨髓瘤相关的治疗办法手段。随着医学研究持续地深入发展，满心怀着期待盼望未来会有更多精确且高效率的治疗方案办法能够给广大患者供给福祉。
