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来那度胺是一种重要的免疫调节和抗血管生成药物，主要用于治疗多发性骨髓瘤、5q缺失的骨髓增生异常综合征及特定类型的淋巴瘤，常与地塞米松等药物联合使用。其副作用包括血液学毒性（如中性粒细胞减少、血小板减少...
万珂（硼替佐米）是治疗多发性骨髓瘤和套细胞淋巴瘤的靶向抗癌药，通过抑制蛋白酶体干扰癌细胞蛋白质降解，诱导其凋亡。该药显著改善患者预后，成为临床重要基石。其作用原理是特异性阻断癌细胞蛋白酶体功能，导致错...
尼拉帕尼（Niraparib）是一种口服PARP抑制剂，主要用于卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗，尤其针对BRCA基因突变或同源重组修复缺陷的癌细胞，通过抑制DNA修复途径发挥“合成致死”作用...
贝派地酸是一种新型选择性ATP柠檬酸裂解酶抑制剂，通过抑制胆固醇生物合成早期途径，与他汀类药物形成互补，为不耐受他汀或需强化降脂患者提供新选择。其作用靶点不同且具有肝脏特异性，降低肌肉副作用风险。临床...
厄达替尼是选择性FGFR抑制剂，用于治疗FGFR基因突变的晚期尿路上皮癌，通过阻断异常信号传导通路抑制肿瘤生长，为传统化疗无效患者提供新治疗途径。使用需经基因检测确认突变，并在医生指导下进行。其作用机...
肺动脉高压（PAH）是一种进展性疾病，治疗核心是延缓进展和改善生活质量。马昔腾坦是一种口服内皮素受体拮抗剂，通过双通路阻断内皮素-1与ETA和ETB受体的结合，抑制血管收缩和纤维化，显著降低PAH患者...
依匹哌唑是一种新型抗精神病药物，用于治疗精神分裂症和作为重度抑郁症的辅助疗法。它通过调节多巴胺和血清素活性发挥作用，改善阳性及阴性精神分裂症症状，并增强抗抑郁效果。其独特的作用机制使其能双向调节多巴胺...
他替瑞林是一种中枢神经系统药物，通过选择性激动TRH受体改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。其作用机制在于多靶点调控，促进神经递质合成释放并具神经保护作用。目前主要治疗脊髓小脑变性引发的共济失调，并探...
阿那格雷是治疗原发性血小板增多症（ET）的药物，通过抑制巨核细胞成熟来降低血小板计数，减少血栓风险。主要适用于血小板计数持续升高、高血栓风险的患者，特别是对羟基脲不耐受或耐药者。其作用机制特异，对骨髓...
奥贝胆酸是治疗原发性胆汁性胆管炎的口服药物，属于法尼醇X受体激动剂，通过调节胆汁酸代谢发挥作用。它适用于对熊去氧胆酸反应不足的患者，可降低肝内胆汁酸水平，改善生化指标，延缓疾病进展。主要副作用包括瘙痒...
