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尼伽司他是一种口服选择性γ-分泌酶抑制剂，由SpringWorks Therapeutics研发，2023年11月获FDA批准用于治疗进展性硬纤维瘤成人患者。该药通过抑制γ-分泌酶阻断Notch信号通路，诱导肿瘤细胞凋亡并抑制增殖，III期......
司美替尼是一种MEK1/2抑制剂，通过阻断RAS/RAF/MEK/ERK信号通路抑制肿瘤细胞增殖，对治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤尤其有效，尤其适用于无法手术的儿童患者。该药由阿斯利康研发，2020年美国获批上市，但尚未在......
司美替尼是一种口服MEK1/2抑制剂，用于治疗2岁以上NF1患儿症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤。通过抑制RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶MEK，减缓肿瘤细胞增殖，缩小肿瘤体积。该药已在多国获批，包括中国，临床数据显示显著疗效。其作......
