在异基因造血干细胞移植领域，急性移植物抗宿主病（aGvHD）是严重威胁患者生存的并发症。面对其中30%-50%对激素治疗不敏感的患者群体，芦可替尼作为国内唯一获批的二线治疗药物，与新兴的干细胞疗法共同构成了破局SR-aGvHD的双重支柱。
临床困境：激素难治患者生存面临严峻挑战
异基因造血干细胞移植后，约30%-50%的aGvHD患者对一线糖皮质激素治疗不敏感，发展为激素难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。这种情况意味着患者体内的免疫风暴持续肆虐，临床死亡率显著升高。
SR-aGvHD患者常表现为严重腹泻、皮肤脱落和多器官功能受损，传统治疗手段面临严峻挑战。在这一领域，芦可替尼作为国内唯一获批用于SR-aGvHD的二线药物，为患者提供了重要的治疗选择，但其疗效仍需进一步提升。
治疗突破：间充质干细胞展现调节潜力
间充质干细胞（MSC）治疗为SR-aGvHD带来了新的希望。与直接抑制免疫反应的药物不同，MSC通过释放信号分子调节免疫反应，促使过度攻击的T细胞“冷静下来”，同时促进调节性T细胞生成，恢复免疫平衡。
目前，美国的Ryoncil（骨髓来源）和中国的艾米迈托赛注射液（脐带来源）已获批用于SR-aGvHD治疗。临床数据显示，艾米迈托赛注射液治疗组第28天总缓解率达71.9%，显著优于对照组的46.7%。在肠道受累患者中，其疗效更为突出，治疗组缓解率达到66.7%，较对照组提升一倍。
技术演进：iPSC-MSC开启“现货型”治疗新时代
尽管成体来源MSC展现出显著疗效，但供体依赖性、产量有限等瓶颈制约了其广泛应用。诱导多能干细胞（iPSC）来源的MSC则能从根源上解决这些问题，具备“现货型”治疗的潜力。
国际范围内，Cynata Therapeutics开发的iPSC-MSC疗法CYP-001已进入II期临床试验，其I期试验显示出积极的有效性信号和良好安全性。国内中盛溯源开发的NCR102注射液作为首个获批临床的iPSC-MSC产品，目前处于临床II期阶段，在儿童和成人患者中均观察到较高的治疗应答率。
随着芦可替尼在临床应用的深入以及干细胞治疗技术的不断发展，SR-aGvHD的治疗格局正在重塑。从传统的免疫抑制到创新的细胞调节，从个体化治疗到“现货型”产品，医学界正在为激素难治性移植物抗宿主病患者构建更加完善的治疗体系，为重获新生之路扫除障碍。
