美国FDA近期公布的15款“局长国家优先审评券”（CNPV）名单，正引发医药行业的激烈讨论。这项将审批时间从常规的10-12个月压缩至1-2个月的“超级VIP通道”，在提升效率的同时，也面临着资源分配、法律依据和公平性等多重质疑。
审批加速：效率提升背后的资源隐忧
CNPV计划于今年6月首次提出，旨在为选定药物开设快速审批通道。截至目前，已有15款药物分两批入选，其中包括再生元的耳聋基因疗法DB-OTO、Vertex与CRISPR Therapeutics的Casgevy等创新产品。
然而，《新英格兰医学杂志》近期发表评论指出，这一计划可能无法有效促进创新，反而会侵蚀FDA的科学基石。数据显示，FDA在审批效率上已取得显著进步——从1980年代的平均30个月审批时间，缩短至2020-2024年间的中位数8个月。此次CNPV计划的“再加速”，在FDA面临大裁员和人手紧张的背景下，引发了审评质量可能受损的担忧。
前FDA资深临床审评员肖申博士表示：“争议的核心在于资源分配的公平与效率平衡。FDA需要在确保CNPV药品审批质量的同时，不影响其他重要药物的审评进度。”
标准争议：自由裁量权下的公平性质疑
CNPV计划的另一争议焦点在于其宽泛的资格标准。根据规定，入选药物需符合“国家健康优先事项”，如满足未满足的医疗需求、减少医疗资源使用等，但FDA未对这些标准如何客观量化做出充分解释。
这种模糊性意味着FDA局长和审评部门在决定资格时拥有相当大的自由裁量权。前药品审评与研究中心主任George Tidmarsh博士公开质疑该计划“缺乏充分法律依据”，认为这将“从根本上改变药物审批法律基础的整个范式”。
肖申博士指出：“与获得国会授权以法律形式推出的其他快速通道不同，CNPV计划充其量只是一项政策，容易被FDA局长的个人意志所左右，难以保持一致性。”
名单解析：创新药与供应链安全并重
分析已公布的两批名单，可以看出CNPV计划的双重导向。首批9款产品中，既包括解决重大医学问题的创新药，如让12名儿童中11人获得听力改善的DB-OTO，也涵盖加强供应链安全的仿制药，如Phlow Corporation的氯胺酮。
第二批6款产品则更侧重于大型药企的成熟产品，包括全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy，以及多款GLP-1药物。这种选择反映出计划在推动创新与保障公共卫生之间的平衡考量。
肖申博士认为，只要FDA能做到以科学为基础，不降低审评标准和质量，保证过程透明与公正，他对这个政策“还是挺有信心的”。但他同时强调，最终还需要立法授权和充足的拨款来确保计划的可持续性。
随着更多药物可能进入这一“超级通道”，FDA如何在效率与公平、创新与安全之间找到平衡点，将成为行业持续关注的焦点。
