赛诺菲近日宣布，欧盟委员会已批准其创新药物Wayrilz（rilzabrutinib）用于治疗对其他疗法无效的成人免疫性血小板减少症患者。这是首个在欧盟获批用于ITP的Bruton酪氨酸激酶抑制剂，标志着这一罕见自身免疫性出血疾病的治疗迎来全新选择。
疾病挑战：复杂免疫失调引发的多重症状
免疫性血小板减少症是一种罕见疾病，其特征是复杂的免疫系统失调导致血小板计数降低、出血风险增加及生活质量下降。挪威奥斯托尔医院血液学研究主任瓦利德·加尼马博士指出：“ITP由复杂的免疫系统失调引起，导致血小板减少、出血及其他常被忽视的症状，这些症状可能同时影响身心健康，对生活质量产生显著影响。传统治疗侧重于恢复血小板计数和降低出血风险，但患者仍可能面临其他症状困扰。
创新机制：多重免疫调节靶向疾病根源
Wayrilz是一种口服可逆性BTK抑制剂，通过多重免疫调节作用靶向免疫系统的不同通路，有望从根源上治疗ITP。赛诺菲专科医疗执行副总裁布莱恩·福德表示：“Wayrilz具有差异化的作用机制，通过多重免疫调节治疗ITP的潜在病理，使患者能够获得先进的治疗以更好地管理疾病。”
关键数据：三期试验展现快速持久疗效
欧盟的批准基于关键性三期LUNA 3研究数据。该研究在202名持续性或慢性ITP成人患者中评估了Wayrilz对比安慰剂的疗效与安全性。结果显示：
在第25周时，Wayrilz组23%的患者实现持久血小板应答，安慰剂组为0%
Wayrilz组达到首次血小板应答的中位时间为36天，安慰剂组未达到
Wayrilz组血小板应答持续时间更长（最小二乘均值7周，安慰剂组0.7周）
通过ITP患者评估问卷测量，Wayrilz治疗患者在整体生活质量领域改善10.6分，而安慰剂组仅提高2.3分。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19感染。
全球布局：已在美阿获批，中日审查中
Wayrilz此前已在美国和阿联酋获批，目前正在日本和中国接受监管审查。该药在美国获得了ITP适应症的加速审评和孤儿药资格，在欧盟和日本也获得了类似孤儿药认定。此外，美国FDA还授予该药另外三种罕见疾病的孤儿药资格：温抗体型自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关疾病和镰状细胞病。
随着Wayrilz在欧盟获批，ITP患者迎来了首个针对疾病免疫机制根源的创新口服治疗选择。这一突破不仅丰富了临床治疗手段，也为其他自身免疫性疾病的治疗研发提供了新的思路。
