尼伽司他，即Nirogacestat，是一种口服的γ - 分泌酶抑制剂，它主要针对成年患者，这些成年患者患有进展性、无法手术切除的硬纤维瘤，也就是侵袭性纤维瘤病，它通过抑制Notch信号通路，来帮助控制肿瘤生长，从而减少症状 。

1. 作用机制详解

尼伽司他通过选择性抑制γ - 分泌酶，来作用于Notch信号通路，在硬纤维瘤当中，Notch通路异常激活会推动肿瘤细胞增殖以及存活，此药品能够有力地阻断这一过程，从而抑制肿瘤进展，并且有大概率缩小现有的肿瘤体积。

2. 正确用法与剂量

遵循医嘱口服的患者，其典型剂量为每日服用两次，每次服用量是150毫克，若随餐服用则能提高吸收稳定性。一旦出现不良反应，医生可能建议暂停用药，或者降低剂量，或者调整服药方案，绝对不可自行更改用法 。

3. 常见不良反应

开展临床试验的这段时期，经常会出现的副作用包含腹泻、恶心、疲劳、皮疹以及低磷血症，大多数出现的反应表现为轻中度，能够依靠对症处理进而得到缓解。可是要是出现严重的持续腹泻或者皮肤呈现出脱落性的皮疹，那就一定要立刻就医去进行评估 。

4. 关键注意事项

为女性，于月经周期里，用药前得去确认自身妊娠状态，若是育龄女性要采取高效避孕措施，以防药物对胎儿造成危害。同时，要定期监测血磷水平和肝功能情况，若合并用强效CYP3A4抑制剂，可能增加尼伽司他血药浓度，此时须提前告知医师自己所有用药史。

文章总结

针对硬纤维瘤患者来讲，尼伽司他给出了靶向治疗的全新选择思路，明确其抑制Notch通路的作用情况，规范它的服药方式方法，管理不良反应的相关事宜以及把握用药监测的要点所在，这些乃是确保治疗安全有效的关键性核心之处。