作为一种新型物质尼伽司他（Nirogacestat），它是γ - 分泌酶抑制剂，主要针对硬纤维瘤等疾病有治疗作用，当前在中国大陆地区还没有被正式批准可以上市，该药物仍旧处于临床研究或者审批过程阶段，国内患者暂时没办法借助医院药房抑或是正规途径直接去进行购买。
1. 尼伽司他的国际研发与上市现状
尼伽司他于美国获取了FDA批准，用以治疗进展性硬纤维瘤，它借助抑制Notch信号通路，切实有效地缩小肿瘤并把控疾病进展，然而，各个国家的药品监管政策存在不同之处，中国国家药监局即NMPA尚未达成对该药物的审评，所以它没有迈入国内市场 。
2. 国内患者获取尼伽司他的可能途径
患者若急需治疗，可留意国内相关临床研究项目。部分三甲医院或者肿瘤中心有可能开展尼伽司他的临床试验，符合条件的人有免费用药的机会。另外，在特殊情形下，医生也许会协助申请“同情用药”程序，不过要严格依照法规并评估风险。
3. 海外购药的风险与注意事项
部分患者有可能借助海外代购或者跨境医疗机构去寻觅药物，然而这样的途径具备假药的风险、运输方面的法律问题以及高昂的费用。建议首先去咨询主治医生或者医院的药学部门，核查渠道的合法性，防止因为盲目购药而延误治疗或者造成经济损失。
4. 未来国内上市展望与患者准备
因硬纤维瘤治疗需求呈增长态势，尼伽司他有希望于接下来的几年之中递交国内上市的申请，患者能够定期去查阅 NMPA 官网，也能够关注权威医疗机构所发布的通告，与此同时要完善自身的病历资料，从而便于在未来能够及时去参与临床或者申请治疗。
文章总结
大体上来说，尼伽司他当下并没有在国内进行上市，患者需要经由正规的医疗渠道去获取相关信息。在处于等待某个阶段的时候，应当维持同专业医生之间的沟通交流，以科学的方式去规划治疗的路径，防止因非正规途径而引发的风险。
