阿伐替尼即 Avapritinib，它是一种抑制剂，这种抑制剂针对特定基因突变，具备高选择性，主要用于治疗患者，哪些患者呢？是那些携带 PDGFRA 外显子 18 突变的胃肠道间质瘤也就是 GIST 的患者。该药物通过精准靶向突变蛋白，进而抑制肿瘤生长，给特定人群提供了新的治疗选择。
1. 胃肠道间质瘤（GIST）的靶向治疗
阿伐替尼的首要适应症是用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或者转移性胃肠道间质瘤（GIST），这类突变在GIST患者里大约占5 - 10%，传统治疗办法效果有限，阿伐替尼能够特异性抑制D842V等常见突变，能显著改善患者的无进展生存期。
2. 晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）
阿伐替尼被批准用于对晚期系统性肥大细胞增多症AdvSM进行医治，这里面包含侵袭性系统性肥大细胞增多症ASM，这其中又有系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤SM - AHN以及肥大细胞白血病MCL 。该药物通过抑制KIT D816V突变，来使肥大细胞负荷得以降低，进而减轻器官损伤 。
3. 治疗耐药性GIST的潜力
研究显示，阿伐替尼对某些针对伊马替尼等一线TKI药物出现耐药性的GIST患者可能有效，它具有强大抑制能力，有助于攻克由次级突变导致的耐药难题，为多线治疗失败的患者提供了替代方案。
