恩西地平（Enasidenib，商品名：Idhifa®）是一款专门针对IDH2基因突变的精准靶向药物。其主要适应症是治疗伴有IDH2易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。它的作用机制并非直接杀伤细胞，而是通过抑制突变的IDH2酶，促使“停滞”不前的白血病细胞继续分化为成熟的正常血细胞。

1.恩西地平核心适应症及作用机制

恩西地平仅针对经FDA或NMPA批准的检测方法（如二代测序）证实存在IDH2基因突变的患者。该突变在R/R AML患者中约占8%-19%。恩西地平通过高选择性结合并抑制突变型IDH2酶，降低致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的水平，从而解除对细胞分化的阻滞，让白血病细胞“改邪归正”。因此，它尤其适用于那些经过标准化疗后复发或难治、且携带IDH2突变的患者。

2.恩西地平服用方式和剂量

恩西地平的推荐标准剂量为每日一次，每次100毫克（一片），需整片口服，可与食物同服或不与食物同服，但建议每日固定时间服用以维持稳定的血药浓度。治疗需持续进行，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

3.恩西地平的疗效

恩西地平的临床数据表明，其对IDH2突变的AML患者疗效显着，可提高患者的缓解率和生存率，同时具有良好的安全性和耐受性。恩西地平的推荐剂量为100mg，每天口服一次，空腹或与食物一起服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，治疗至少6个月。

4.恩西地平的副作用与风险管控

恩西地平使用期间常见的副作用有心、腹泻、食欲下降、肿瘤溶解综合征等。胆红素升高在使用恩西地平治疗的患者中也十分常见，需要定期监测肝功能，区分肝毒性。此外，分化综合征是恩西地平使用过程中最需警惕的严重不良反应，其症状包括发热、呼吸困难、肺部浸润、低血压、快速体重增加或外周水肿。一旦疑似，需立即就医并使用皮质类固醇（如地塞米松）及支持治疗。

患者在用药期间应与主治医护团队保持畅通沟通，任何新发或加重的症状都应及时报告。对于轻度副作用可对症处理；对于分化综合征等严重事件，需及时就医。