卡马替尼是一种高选择性、强效的口服MET抑制剂，属于精准靶向治疗药物。要理解它的作用，我们需要从“MET”这个靶点说起。MET是人体细胞内一个重要的基因，它编码的蛋白质像一把“钥匙”（即肝细胞生长因子HGF）的“锁”，正常情况下参与调控细胞的生长、增殖和修复。然而，在部分非小细胞肺癌患者中，MET基因会发生异常，其中“MET 14号外显子跳跃突变”是最常见的一种致癌突变。这种突变相当于破坏了“锁”的正常关闭机制，导致其持续处于“开启”状态，即便没有“钥匙”，也不断地向癌细胞发出“生长、分裂、转移”的错误信号，从而驱动肿瘤的恶性进展。
卡马替尼的核心作用机制，就是充当一个“精准的锁匠”。它能高度特异性地结合到这个异常活跃的MET蛋白“锁”上，强行将其“锁闭”，从而中断下游的致癌信号通路。这就好比切断了癌细胞的“司令部”与“作战部队”之间的通讯，有效地抑制了肿瘤细胞的增殖、存活、迁移与侵袭，并可诱导其凋亡。因此，卡马替尼并非对所有肺癌有效，它专门用于治疗携带“MET 14号外显子跳跃突变”的晚期非小细胞肺癌成年患者。在使用前，必须通过基因检测（通常使用肿瘤组织或液体活检）明确存在这一特定突变，这是用药的绝对前提，也是精准医疗的精髓所在。
在疗效方面，临床研究显示了其卓越的数据。对于初治患者，其客观缓解率（即肿瘤显著缩小的患者比例）可以达到相当高的水平，中位缓解持续时间也令人鼓舞，能够显著延长患者的无进展生存期，为这部分特定基因突变类型的患者带来了革命性的治疗选择。除了疗效，其副作用谱也不同于传统化疗，主要可能包括周围性水肿、恶心、呕吐、乏力、肝功能指标异常等，但大多数副作用是可控的。了解其作用机制，能帮助您更深刻地理解为何要进行基因检测，以及为何这款药物对您而言可能是一个关键的治疗机会。
