治疗地位确立：米托坦成pACC治疗基石
近日，国际医学界发布了关于儿童肾上腺皮质癌（pACC）米托坦治疗的最新共识声明，明确了米托坦在治疗儿童肾上腺皮质癌中的关键地位。共识指出，米托坦是治疗pACC的核心药物，尤其在晚期病例中展现出不可替代的治疗价值。这一共识为全球儿科肿瘤医生提供了明确的临床指导，将显著提升儿童肾上腺皮质癌的规范化治疗水平。
根据共识内容，米托坦明确适用于晚期pACC患者，包括III期和IV期病例，以及不完全切除或存在肿瘤溢出的情况。对于完全切除的III期和IV期患者，辅助性米托坦治疗同样获得推荐。然而，对于II期患者，米托坦的使用需要根据具体情况谨慎评估，通常不作为首选治疗方案。
精准用药方案：剂量监测标准首度明确
共识首次系统性地明确了米托坦的用药方案和监测标准。推荐起始剂量为50mg/kg/天，根据患者耐受性可逐步增加至4000mg/m²/天。在治疗过程中，需要定期监测血药浓度，目标治疗范围确定为14-20mg/L，这一标准的明确为临床安全用药提供了重要依据。
共识特别强调了多学科协作治疗模式的重要性。建议在具备条件的专业医疗中心开展治疗，团队应包括儿科肿瘤学、内分泌学、外科肿瘤学、放射学和病理学等多个领域的专家。这种综合治疗模式能够确保患者获得全方位、个体化的治疗方案，最大程度提高治疗效果。
全方位管理：从新辅助到不良反应应对
在治疗策略方面，共识明确了米托坦在新辅助治疗和辅助治疗中的双重价值。作为新辅助疗法，米托坦能够有效缩小肿瘤体积，为手术创造更有利条件；对于完全切除的III期和IV期患者，辅助性米托坦治疗则能显著降低复发风险。
针对米托坦可能引起的不良反应，共识提供了详细的管理指南。治疗期间可能出现内分泌紊乱、胃肠道反应、血液学变化和神经心理症状等副作用，因此需要定期进行临床评估、神经系统检查及实验室指标监测。这些规范化的监测要求将有助于早期发现并处理药物不良反应，保障患者治疗安全。
未来展望：国际合作推动治疗进步
共识最后指出了未来研究方向，包括进一步优化米托坦的治疗剂量、确定最佳治疗持续时间以及提高治疗反应预测准确性等关键课题。同时，专家们强调了建立国际合作网络的重要性，通过多中心临床研究和数据共享，加速儿童肾上腺皮质癌治疗领域的进步。
该共识的发布标志着儿童肾上腺皮质癌治疗进入了新的规范化阶段。随着治疗标准的统一和国际合作的深入，全球pACC患儿的治疗效果和生存质量有望得到显著提升。医疗界期待通过持续的研究和临床实践，为这一罕见疾病的治疗开辟更加光明的未来。
