美国食品药品监督管理局近日批准了首款用于治疗罕见病Wiskott-Aldrich综合征的基因疗法Waskyra。这一批准不仅为患者带来了全新的治疗选择，也创造了历史——研发方意大利Fondazione Telethon基金会成为全球首个成功将离体基因疗法从实验室推向美国市场的非营利组织。
疗法详情：针对特定患者群体的个体化治疗
Waskyra是一款基于患者自身造血干细胞的离体基因疗法。具体流程为：提取患者造血干细胞，通过基因修饰使其携带功能正常的WAS基因，随后在化疗后将细胞回输至患者体内。.该疗法适用于6个月及以上儿童及成人WAS基因突变患者，但患者须符合特定条件：无可用的HLA匹配相关干细胞供者，且身体状况适合接受造血干细胞移植。
监管突破：FDA展现审评灵活性
FDA生物制品评价与研究中心主任Vinay Prasad博士在声明中指出，此次批准是Wiskott-Aldrich综合征治疗领域的“变革性里程碑”，为首个利用患者自身基因校正造血干细胞治疗该疾病的FDA批准疗法。他同时透露，FDA在此次审批过程中行使了“监管灵活性”，以促进这一创新疗法的上市。
研发历程：数十年科研积累的成果
据Fondazione Telethon介绍，Waskyra的研发基于米兰圣拉斐尔特莱顿基因治疗研究所数十年的科学研究积累。该组织是专注于罕见及复杂遗传疾病的意大利非营利机构，此次成功实现了从实验室到监管批准的完整转化路径，为全球非营利科研机构的疗法开发提供了重要范例。
此次批准不仅为Wiskott-Aldrich综合征患者带来了新的希望，也标志着非营利组织在推动前沿基因疗法进入临床应用方面所能发挥的关键作用。随着Waskyra的上市，未来或将有更多由公共及非营利资金支持的创新疗法走向市场，惠及罕见病患者群体。
