近日，生物技术公司Atavistik Bio宣布完成1.2亿美元B轮融资，将全力推进针对两种罕见血液疾病——遗传性出血性毛细血管扩张症和骨髓增殖性肿瘤的创新疗法研发。本轮融资由Nextech Invest与The Column Group领投，彰显了市场对其精准变构疗法平台潜力的高度认可。
瞄准HHT：全球160万患者缺乏获批药物
遗传性出血性毛细血管扩张症是一种常染色体显性遗传的血管发育异常疾病，全球患者超过160万。该疾病以反复自发性鼻出血、皮肤黏膜毛细血管扩张及内脏动静脉畸形为特征，可导致慢性贫血、心力衰竭、脑卒中等严重并发症，目前全球尚无获批的针对性治疗药物。
HHT的病理机制与AKT1信号通路过度激活密切相关。现有泛AKT抑制剂因会同时抑制AKT2而引发高血糖等不良反应，限制了其在慢性疾病中的长期应用。Atavistik Bio开发的口服变构AKT1选择性抑制剂，通过精准靶向致病的关键亚型，有望在保持疗效的同时显著提高治疗耐受性，为患者提供首款疾病修饰疗法。
攻克MPNs：解决JAK抑制剂选择性困境
骨髓增殖性肿瘤是一组造血干细胞的克隆性疾病，包括真性红细胞增多症、原发性血小板增多症和骨髓纤维化等亚型。其中JAK2 V617F点突变是最常见的驱动突变，在真性红细胞增多症中检出率高达95%。
当前临床使用的泛JAK抑制剂虽然能够缓解症状，但由于同时抑制突变型和野生型JAK2，难以有效降低突变等位基因负荷，且可能干扰正常造血功能，导致贫血、血小板减少等不良反应。Atavistik Bio开发的JAK2 V617F突变选择性抑制剂，专门针对致病突变而不影响野生型蛋白功能，有望实现真正的精准治疗，改善患者长期预后。
技术平台：变构调节实现精准靶向
公司的创新疗法源于其专有的变构药物发现平台，该平台能够识别蛋白质上传统结合位点之外的调控区域，开发出具有高度选择性的小分子药物。这种精准变构策略为攻克因靶点同源性高而难以实现选择性的疾病靶点提供了新的技术路径。
随着本轮融资完成，Atavistik Bio计划在2026年上半年启动HHT治疗药物的临床试验，同时加速推进MPN项目。这两大项目若取得成功，将填补罕见血液疾病治疗领域的重要空白，为全球患者带来新的希望。
