近期全球药品监管领域迎来多项重要进展，涵盖前列腺癌PARP抑制剂完全批准与肺癌靶向药物医保准入等重要决定。
历时五年：Rubraca加速批准转为完全批准
PARP抑制剂Rubraca在获得加速批准五年多后，近日正式转为FDA完全批准。该药物适用于治疗携带BRCA有害突变、既往接受过雄激素受体靶向治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者。
此次批准基于关键性三期试验TRITON3的数据。在该研究中，接受Rubraca治疗的BRCAm前列腺癌患者中位影像学无进展生存期为11.2个月，显著优于对照组的6.4个月。Rubraca组中位总生存期达到23.2个月，对照组为21.2个月。
Rubraca最初由Clovis Oncology开发，该公司于2022年12月申请破产。此后，瑞士Pharma& Schweiz公司以7000万美元预付款及潜在监管与销售里程碑付款获得了该药物的权益。
英国市场：强生Lazcluze获NICE推荐用于一线肺癌治疗
英国国家健康与临床卓越研究所近日发布最终指南，推荐强生药物Lazcluze用于一线治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。这意味着符合条件患者可通过英国国民医疗服务体系获得该治疗。
NICE的推荐基于强生三期MARIPOSA研究数据。该研究显示，接受Lazcluze治疗的患者中位无进展生存期达23.7个月，优于阿斯利康Tagrisso的16.6个月。强生指出，该研究达到了主要终点，且在关键次要终点总生存期上也显示出显著改善。
据强生估计，2019至2023年间英格兰约有3.5万人被诊断为肺癌。NSCLC是最常见的肺癌类型，约占病例的80%至85%。在欧洲NSCLC患者中，约15%存在EGFR突变，其中大部分属于此次NICE推荐涵盖的突变类型。
随着这些监管决定的落地，更多患者将有机会获得创新靶向治疗，反映了全球监管机构在平衡创新药物可及性与医疗体系可持续性方面的持续努力。
