近日，礼来公司宣布，其高选择性RET抑制剂塞尔帕替尼（Selpercatinib，商品名：Retevmo） 获美国食品药品监督管理局（FDA）批准新适应症，用于治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤成年患者。此次批准使其成为全球首个且唯一一个不限癌种治疗RET融合阳性实体瘤的靶向药物，标志着精准肿瘤治疗再下一城。
关键数据：LIBRETTO-001研究展现持久疗效
本次批准主要基于关键I/II期LIBRETTO-001研究的数据。在41例接受过前期治疗的RET融合阳性泛实体瘤患者（不包括非小细胞肺癌和甲状腺癌）中：
客观缓解率（ORR）达到44%。
中位缓解持续时间（DoR）长达24.5个月，其中67%的患者缓解持续超过6个月。
该数据证实了塞尔帕替尼在多种RET融合肿瘤中的广泛且持久的抗肿瘤活性。
肺癌适应症同步升级：拓展至局部晚期，加速批准转完全批准
同时，FDA对塞尔帕替尼在非小细胞肺癌（NSCLC）领域的批准进行了重要更新：
适应症拓宽：从“转移性”扩展至“局部晚期或转移性” RET融合阳性NSCLC。
批准状态升级：将2020年的加速批准转为完全批准。
在LIBRETTO-001研究中，塞尔帕替尼在初治和经治RET融合阳性NSCLC患者中均显示出卓越疗效，ORR分别高达84%和61%，中位DoR分别达20.2个月和28.6个月。
关于RET靶点与塞尔帕替尼
RET基因融合是明确的致癌驱动因子，在非小细胞肺癌中发生率约1-2%，在甲状腺乳头状癌中可达10-20%。塞尔帕替尼能高效、选择性地抑制RET变异，从而抑制肿瘤生长。
该药物由Loxo Oncology研发，礼来公司于2019年收购后持续推进其全球开发。2022年3月，礼来与信达生物达成战略合作，授予后者塞尔帕替尼及另一款产品在中国的独家商业化权利。该药已于2021年在中国提交新药上市申请并获优先审评资格。
市场表现与展望
塞尔帕替尼自上市以来销售额增长迅速，临床应用范围将显著扩大，有望惠及更多携带这一罕见但可操作的驱动基因变异的肿瘤患者，进一步巩固其在RET靶向治疗领域的领导者地位。
