口服肽类药物研发企业Entera Bio近日对FNIH-ASBMR-SABRE团队表示祝贺，此前美国FDA正式确认全髋部骨密度可作为绝经后女性骨质疏松骨折风险新药研发的有效替代终点。这一监管改革将显著加速骨质疏松治疗创新，为全球超2亿骨质疏松女性患者带来新的希望。
监管突破：破解新药研发僵局的关键一步
Entera Bio首席执行官米兰达·托莱达诺表示：“自2022年中以来，我们一直坚定支持SABRE倡议和FDA实施这一重要监管改革。全球估计有超过2亿女性患有骨质疏松症，且治疗严重不足，但自2019年以来FDA未批准任何骨质疏松新药。创新停滞很大程度上源于骨折终点研究所需的规模、时长、成本及伦理限制。”
今年7月，Entera成为首家获得FDA确认的公司——以全髋部骨密度为主要终点的单一项三期研究将支持其药物EB613的新药上市申请。此次FDA立场文件的发布和广泛资格认定，有望进一步简化公司的研发路径。
临床意义：为口服合成代谢疗法铺平道路
现有所有合成代谢疗法均需皮下注射，仅少数符合条件患者使用。EB613作为首款口服每日一次合成代谢片剂，已完成一项为期6个月的二期研究，在161名绝经后骨质疏松或低骨密度女性中达到所有生物标志物和骨密度终点，且无显著安全性问题。研究显示，EB613能快速产生剂量比例性骨形成标志物增加、骨吸收标志物降低，并提升腰椎、全髋部和股骨颈骨密度。
疾病负担：每年致超200万例骨折的公共卫生挑战
骨质疏松症是一种慢性进展性疾病，骨吸收超过骨形成，导致骨强度下降和骨折风险增加。在美国，骨质疏松每年导致超200万例骨折，50岁后约三分之一女性和五分之一男性将在余生发生相关骨折。髋部骨折患者一年内死亡率高达20%-24%。随着人口老龄化，骨质疏松性骨折的总医疗成本预计将从2018年的570亿美元增至2040年的950亿美元。
绝经后女性因雌激素缺乏导致骨流失加速，尤其在绝经后5-10年内，是骨质疏松相关骨折的高风险人群。此次FDA的监管改革，不仅为创新药物开发提供了更高效的路径，也为应对这一日益严峻的公共卫生挑战提供了新的解决方案。
