美国食品药品监督管理局已就赛诺菲的多发性硬化症新药tolebrutinib用于治疗成人非复发型继发进展性多发性硬化的新药申请发出完整回复函。这一决定标志着监管态度发生显著转变，与FDA此前授予该药突破性疗法认定的积极立场形成鲜明对比。
监管历程：从突破性认定到审查延迟
就在12月15日，赛诺菲曾更新审查进展，指出FDA预计审查将超出原定的2025年12月28日行动目标日期，并预计在2026年第一季度末获得进一步指导。公司当时还表示，已应FDA要求提交了tolebrutinib在nrSPMS中的扩展可及方案。这些信息基于更新前与FDA的最新讨论。
赛诺菲研发执行副总裁侯曼·阿什拉菲安表示：“FDA今日的决定与先前提供给赛诺菲的反馈相比发生了重大且实质性的方向转变。我们对FDA的行动深感失望。残疾进展仍是多发性硬化症领域巨大的未满足医疗需求，tolebrutinib此前获得FDA突破性疗法认定，正是基于其填补这一关键空白的潜力。我们相信FDA在此事上也应听取科学专家、临床医生和患者的建议，以确保所有观点得到考量。我们仍致力于与FDA合作，为tolebrutinib寻找前进道路，最终服务多发性硬化症患者群体。”
药物背景：靶向神经炎症的脑渗透BTK抑制剂
Tolebrutinib是一种研究性口服脑渗透性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，专门针对多发性硬化症残疾进展的关键驱动因素——慢性神经炎症。该机制通过靶向导致神经退行性变和残疾积累的炎症过程，针对进展性多发性硬化的潜在病理学。
该药于2025年7月在阿联酋获得有条件批准，用于治疗非复发型继发进展性多发性硬化，以及减缓成人独立于复发活动的残疾积累。目前正在欧盟和全球其他司法管辖区接受监管审查。
财务影响：无形资产减值测试进行中
正如2025年12月15日所通报，赛诺菲正根据国际财务报告准则对tolebrutinib相关无形资产价值进行减值测试，结果将于2026年1月随2025年第四季度及全年业绩公布。此项测试结果不会影响业务净收入/每股业务收益，且2025年财务指引保持不变。
此次监管挫折凸显了神经疾病药物开发的高风险性，尤其是在进展性多发性硬化这一复杂疾病领域。赛诺菲表示将继续推进其神经科学管线的研发，目前该管线在多种疾病中拥有多项处于三期研究阶段的项目。
