作用于特定基因突变肿瘤的靶向药物司美替尼，主要用于医治神经纤维瘤病Ⅰ型相关的丛状神经纤维瘤。本文会系统介绍该药的适应症，介绍该药的药理，介绍该药的市场现状，还介绍该药的获取途径，借助这些来帮助读者实现全面了解相关情况 。
1、药品作用机制与适应症
司美替尼借助抑制MEK1/2蛋白激酶的活性，来阻断肿瘤细胞增殖的信号通路，这种药物已经获得了美国FDA的批准，被用以针对2岁以及2岁以上神经纤维瘤病Ⅰ型患者的丛状神经纤维瘤展开治疗，特别适用于那些没办法通过手术实现根治目的的病例，临床数据表明它能够显著让肿瘤体积缩小大概70%，进而延缓疾病的进展。
2、原研药与仿制药现状
阿斯利康所研发的原研药，当下于美国的售价大概是每月一万五千美元，印度以及孟加拉等国家已然推出了仿制药，其中源自印度 Lucius 制药生产的仿制版本，每月所需费用约为四千元人民币，这些仿制药借助生物等效性研究，其有效成分的含量与原研药维持一致。
3、代购渠道风险分析
目前常见的代购途径包含了跨境医疗中介，还有个人代购以及境外直邮。要特别加以留意：个人代购有着药品真假不好分辨，贮藏状况不符合规范，法律风险比较高等相关问题。按照我国的《药品管理法》，没有获得批准进口的药品全都依照假药来进行论处，经由非法途径买药有可能面临法律责任的追究。
4、安全用药注意事项
皮疹、腹泻、心肌酶升高，这些属于常见不良反应，约15%的患者有可能出现视网膜静脉阻塞。用药的时候，要定期去进行心电图、超声心动图监测，还要避免跟CYP3A4强效抑制剂联合起来使用。在服药期间，应该做好避孕措施，处于哺乳期的患者，需要暂停母乳喂养行为。
文章总结
对于神经纤维瘤病患者而言，司美替尼这种靶向治疗药物给出了别种的治疗选择。境外仿制药价格比较低，可要是经由非正规渠道去获取，就有着好多层风险。建议患者借助正规医疗机构来得到专业性用药指导，以此保证用药安全以及疗效。
