司美替尼，是一种用于治疗特定病症的药物，此药物为处方口服药物，它主要适用于特定患者群体，这一群体是2岁及以上伴有症状、无法进行手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）患者，再者，它还是一种MEK1/2抑制剂，是借助抑制肿瘤细胞里的特定信号通路去往帮助患者控制肿瘤生长 。
1. 核心适应症：1型神经纤维瘤病（NF1）
针对患有症状性、并且无法手术切除的丛状神经纤维瘤的NF1儿童患者，司美替尼目前在中国所获批的唯一适应症便是如此。这并非面向所有NF1患者，反而是专门针对由这类特定肿瘤致使的疼痛、功能障碍等症状予以缓解 。
2. 针对的肿瘤类型：丛状神经纤维瘤
它所主要针对的对象是丛状神经纤维瘤，丛状神经纤维瘤是种在NF1患者体内有可能生长的肿瘤，该肿瘤是良性的，然而其侵袭性很强，这种肿瘤会沿着神经进行生长，进而能够致使出现疼痛、毁容、运动功能产生障碍以及气道受到压迫等诸多严重问题，司美替尼的目的在于让肿瘤体积缩小或者保持稳定 。
3. 关键的用药前提条件
对于用药而言，存在两个关键条件，其一，肿瘤必须呈现出“有症状”的状态，也就是该肿瘤已经对患者的健康造成了切实的影响，其二，肿瘤处于“无法通过手术完全切除”的情形，这意味着进行手术所面临的风险超出了合理范围，或者手术将会带来严重的功能损害，唯有符合这些条件的患者，才适宜认真考虑采用此疗法。
4. 使用限制与未来探索
既不是那没有丛状神经纤维瘤的NF1患者适用的药品，也不是成人患者适用的药品，司美替尼是这样的。现阶段，它的临床研究在尝试探寻于由RAS - MAPK信号通路异常驱动起的别的疾病比如某些低级别脑胶质瘤里的应用潜力，不过这还只是研究的范围，并不是已被批准的适应症，是这种情况 。
总结
针对特定 NF1 患者群，也就是伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童患者，司美替尼是一种靶向治疗药物，其适应症范围明确且严格，患者用药前必须由专科医生进行充分评估，以此确保符合治疗指征。
