洛莫司汀是化疗药物，它在经典烷化剂范畴内，其发挥作用不是依靠单一的、具有高选择性的那个“靶点”，它的核心作用机制由烷化功能决定，这个功能能和细胞内的DNA分子形成交叉联结，接着直接破坏DNA结构，通过这样的方式来阻止癌细胞复制，明白它的作用靶点，实际上就是弄清楚它在分子层面的作用环节 。

1. 直接靶向DNA双链结构

洛莫司汀最重要的专一作用目标是癌细胞的DNA自身，该物质于体内经历代谢后，所产生的具备活性的代谢物会对DNA碱基展开攻击，特别针对鸟嘌呤的N－7以及O－6位置，这种攻击导致在DNA双链之间或者同一条链上形成共价的交叉联结，进而使得DNA双螺旋结构出现扭曲以及断裂，最终从根本上干扰DNA的复制与转录过程。

2. 影响DNA修复系统功能

洛莫司汀的作用，除直接损伤外，还关乎对细胞DNA修复机制的挑战，其生成的O - 6 - 氯乙基鸟嘌呤加合物，特别依靠细胞内的O - 6 - 甲基鸟嘌呤 - DNA甲基转移酶去修复，当修复能力达到饱和状态或是不足的时候，损伤会持续存在并最终致使细胞凋亡，所以，MGMT修复酶的活性高低常常被视作影响洛莫司汀疗效的一个生物标志物。

3. 作用于细胞周期特定阶段

洛莫司汀属于细胞周期非特异性药物，按理论而言，它对各个时期的细胞均有作用。不过，它无论是针对处于静止期的细胞，还是增殖期的细胞，均可导致DNA损伤。而且其细胞毒性作用，在DNA合成期表现得更为显著。正是因其具有广泛周期作用这一特性，使得它对生长分数较低的肿瘤，也有产生一定效果的可能性。

4. 与其他疗法的协同作用靶向

在临床应用方面，洛莫司汀的“靶向”意义往往浮现于联合治疗策略之内，比方说，于脑胶质瘤治疗之时，它常常会同替莫唑胺之流的药物联合运用，依靠各异的作用路径协同去毁损肿瘤细胞，不仅如此，它拥有可以透过血脑屏障的特质，这促使它能够“靶向”达中枢神经系统肿瘤位置，进而施展局部治疗功效 。

总结

洛莫司汀这个药物，关键靶点是细胞遗传物质也就是DNA，通过发生烷化作用，造成直接的、广泛的一些损伤，还波及到DNA修复系统。它起到疗效不是靠单一靶点，而是基于对癌细胞根本生命物质的破坏，是宽泛抗癌方面很经典的一个药物。