米托坦是一种口服药物，专门针对肾上腺皮质癌（ACC）进行治疗，是当前唯一经FDA获批用于该适应症的靶向内分泌治疗药物，它借助选择性破坏肾上腺皮质细胞、抑制激素合成来发挥功效，适用于无法实施手术、术后复发或者已经发生转移的患者，要留意的是，米托坦不是广谱抗癌药，其应用范围极为聚焦。

1. 晚期肾上腺皮质癌的一线治疗

针对那些已经没办法借助手术来实现根治的处于晚期的肾上腺皮质癌患者而言，米托坦属于标准的一线方案，它具备能够让肿瘤进展得到延缓的作用，部分患者能够达成病情长时间保持稳定的状态，在临床当中一般是需要对血药浓度进行监测的，只有维持治疗水平处于14至20mg/L这个范围之间才可以达成理想的疗效。

2. 术后辅助治疗，降低复发风险

就算是做了根治性切除手术的患者，术后复发的概率竟还是蛮高的。米托坦当作辅助治疗手段，能把体内遗留的小病灶清除掉，大大延长无病生存的期限。特别是对Ki - 67增殖指数大于10%的高危患友，术后尽快开始用米托坦是国内外各类指导方案相同的建议。

3. 控制皮质醇过度分泌，缓解症状

有的肾上腺皮质癌具备内分泌功能，这会致使库欣综合征（呈现出向心性肥胖、高血压、高血糖等状况）。米托坦能够直接对肾上腺皮质分泌皮质醇以及雄激素起到抑制作用，进而迅速改善高血压、低血钾、肌无力这类代谢紊乱症状，使患者生活质量得以提升。

4. 联合化疗的增敏作用

在那些进展速度很快，或者对单一药物反应不太好的患者当中，米托坦常常会跟细胞毒性化疗药物联合起来使用，这些药物有依托泊苷、多柔比星、顺铂。有研究显示，米托坦能够让肿瘤细胞的多药耐药性发生逆转，还能让化疗药物的杀伤效果得到增强，从而给二线治疗提供更多的选择。

总结

核心适应症一直是紧紧围绕肾上腺皮质癌的米托坦，不管是晚期需要进行姑息治疗的情况，还是术后为了防止复发的情形，又或者是用于控制激素症状，以及联合化疗来增加敏感性，最终都离不开这一始终明确的指向。因为它的治疗窗狭窄，而且有着非常大的个体差异，所以在用药的这段时间，必须要在具备经验的专科医生的指导之下，严密地去监测血药浓度以及不良反应。