沃拉西地尼Vorasidenib：哪些脑瘤患者能用上这款靶向药？

沃拉西地尼，也就是Vorasidenib，是一种口服靶向药，针对的是IDH1/IDH2基因突变。它主要适用于特定类型的弥漫性脑胶质瘤。它能抑制突变IDH酶活性 ，从根源上把致癌代谢物D - 2 -羟基戊二酸水平降低 ，进而延缓肿瘤进展。它是目前该领域少有的能突破血脑屏障的精准治疗药物。

1. 核心适用人群：IDH突变型2级脑胶质瘤

经手术或活检确诊的患者，携带IDH1或IDH2基因突变，属于2级弥漫性星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，这款药目前最主要的应用场景是这类患者。临床研究有证实，术后使用Vorasidenib的这类患者，可显著延长“等待观察期”，此“等待观察期”无需放化疗，还能推迟更强治疗手段的介入时间。

2. 为何聚焦低级别而非高级别肿瘤？

当下获批以及临床试验的重点被放置于2级胶质瘤，主要是鉴于低级别肿瘤进展相对较为缓慢，从而给予了靶向药足够的起效窗口。在复发或者业已升级为3级的患者之中，肿瘤异质性以及血脑屏障完整性变化会对疗效产生影响，所以高级别应用仍旧需要更多证据予以支持。

3. 与其他IDH抑制剂有何关键区别？

有别于仅仅只针对IDH1的艾伏尼布（ivosidenib），Vorasidenib是第一个能够同时去抑制IDH1以及IDH2突变的双重抑制剂，并且其在中枢神经系统当中的渗透性会更加优质。这表明了哪怕肿瘤含有混合突变亚型，又或者是需要长时间维持颅内药物浓度的情况下，它都拥有更直接的临床优势。

4. 用药前必须明确的诊断细节

有的脑胶质瘤患者并非都适宜运用，确诊得涵盖组织病理学确定分级，还要借由基因检测弄清楚存有IDH1/IDH2突变，并且排除1p/19q联合缺失等分子分型干扰，某些肝功能异常或者未控感染患者要谨慎使用，治疗期间要定期监测肝酶。

文章总结

沃拉西地尼把IDH突变型低级别胶质瘤术后没有靶向药予以使用的空白给填补了，它凭借高血脑屏障穿透性以及双靶点抑制特性，给特定基因亚型患者提供了能够推迟放化疗并且维持生活质量的精确选择，不过适用的前提是有着严格的分子病理确诊以及规范的用药监测。