厄达替尼作为一种激酶抑制剂，其用途有严格的患者群体与病情限定，主要用于治疗特定类型的局部晚期或转移性尿路上皮癌，明确其适用范围与用药前提，是确保药物精准应用、发挥靶向治疗效果的关键。
1、适用的患者群体与病情阶段
厄达替尼适用于成年局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者，且需满足两个核心条件。一是患者肿瘤携带易感FGFR3或FGFR2遗传改变，这是药物发挥靶向作用的分子基础，只有存在这类基因异常，药物才能针对性抑制异常激活的FGFR信号通路，从而控制肿瘤生长；二是患者病情需处于特定治疗阶段，即至少在一系以前的含铂化学疗法期间或之后出现疾病进展，包括在接受新辅助或辅助含铂化学疗法后的12个月内发生进展，这意味着厄达替尼主要用于含铂化疗失败后的后续治疗，为这类难治性患者提供新的治疗选择。
2、用药前的基因检测与伴随诊断要求
使用厄达替尼治疗前，必须通过FDA批准的BALVERSA伴随诊断方法筛选患者。这一要求旨在确保准确识别出携带易感FGFR3或FGFR2遗传改变的患者，避免因检测方法不规范导致的误诊或漏诊，从而保证只有符合适应症的患者才能使用该药，既提升治疗有效性，又降低非目标患者用药的不良反应风险，是精准医疗在药物应用中的重要体现。
3、适应症的批准属性
厄达替尼治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的适应症，是基于肿瘤反应率数据在加速批准通道下获批的。加速批准旨在让患者尽早获得有潜力的治疗药物，但该适应症的持续批准，取决于后续验证性临床试验中对临床益处的进一步验证与明确描述，如对患者生存期、生活质量等关键临床指标的改善效果，这也提示临床应用中需持续关注药物的长期疗效与安全性数据。
厄达替尼主要用于治疗携带易感FGFR3/FGFR2遗传改变、且含铂化疗后进展的成年局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，用药前需通过FDA批准的伴随诊断筛选患者，其适应症目前为加速批准状态。临床应用中需严格匹配患者的病情与基因状态，在医生指导下规范用药，同时关注后续验证性试验结果，确保用药既符合适应症要求，又能为患者带来切实获益。
