于神经肿瘤学范畴内，低级别胶质瘤的医治长久以来遭遇极大挑战，这类生长迟缓然而具备侵袭性的脑肿瘤，往昔依赖手术以及放疗，可对于携带特定基因突变的患者而言，有效且耐受性佳的系统治疗选择匮乏，近些年来，针对异柠檬酸脱氢酶即 IDH 突变的靶向疗法获取了突破性进展，其中沃拉西地尼也就是 Vorasidenib 作为一种口服、选择性、脑渗透性双 IDH1/2 抑制剂，正变成改变临床实践的关键药物之一 。
在胶质瘤里，IDH1存在功能获得性突变，或者IDH2有功能获得性突变，这会致使代谢物2 -羟基戊二酸，也就是2 - HG大量异常积累。这种被称作“致癌代谢物”的物质会对细胞正常的表观遗传调控造成扰乱。并且会促使肿瘤发生以及进展。而沃拉西地尼的作用机制是，精准地抑制突变型IDH1酶，还精准地抑制突变型IDH2酶。进而显著降低肿瘤内的2 - HG水平。能从根源处干预肿瘤的生长信号。相较于第一代IDH抑制剂，沃拉西地尼经设计后，能更高效地穿透血脑屏障，进而直接作用于中枢神经系统肿瘤，而此特性对脑胶质瘤的治疗来讲是至关重要的。
至关重要的III期INDIGO临床试验的数据，为沃拉西地尼确立了重要的地位。这项研究对准的是，手术切除之后有残留或者复发情况的、带有IDH突变的2级胶质瘤患者。研究得出的结果清楚地表明，和安慰剂相比较而言，沃拉西地尼开展治疗显著地延长了患者的无进展生存期，同时还把疾病进展或者死亡的风险大幅度地降低了。更加让人感到振奋的是，它表现出来的安全性以及耐受性良好，常见的不良反应大多是轻度到中度的，而且易于管理。那这些结果呢，不仅证实了它所具备的疗效，而且还暗示了它身为一种长期持续治疗方案的潜在能力，进而给患者予以了在手术以及放疗之外的一种具备有效性且有着便捷属性的口服治疗选择项目 。
在医疗范畴里，针对疾病的治疗探寻一直是持续在朝着前方迈进的。就比如说，针对那种是手术切除之后出现残留或者复发情况的、还携带IDH突变的2级胶质瘤患者所开展的研究，是具备着重要意义的。关键的III期INDIGO临床试验数据给这类研究提供出关键的支持，进而奠定了沃拉西地尼的地位。该研究结果显示出，跟安慰剂进行比较，沃拉西地尼治疗在于延长患者无进展生存期以及降低疾病进展或者死亡风险方面成效是非常显著的。需特别提及的是，其具有良好的安全性以及耐受性，常见不良反应大多是轻度到中度，并且易于管理。这些研究成果不但证实了其具备的疗效，还凸显了其作为长期维持治疗方案所拥有的潜力，为患者在除去手术以及放疗以外，提供了一种有效且便捷的口服治疗选择，给胶质瘤患者的治疗带来了新的希望加之选择 。
对于治疗模式而言，沃拉西地尼此药物的出现，标志着胶质瘤管理进入精准靶向时代，它能让临床医生依据肿瘤分子特征即IDH突变状态，为患者定制治疗方案，对于众多年轻且期望保留神经认知功能与生活质量的患者来讲，这种靶向治疗推迟了更具侵袭性治疗比如放疗的应用时间，可能带来长期生存获益以及生活质量提升，当下全球多个监管机构正在审评该药物上市申请，其未来有希望成为IDH突变低级别胶质瘤标准治疗组成部分。
当然，和所有新型靶向药物一样，其长期疗效数据是未来研究乃临床探索的关键方向之一，耐药机制同样是，跟其他疗法（像手术、放疗、别种靶向药或者免疫疗法）的联合策略亦是。但毫无疑问，以沃拉西地尼作为代表的新一代靶向药物，给IDH突变胶质瘤患者带来了新希望，是神经肿瘤学精准医疗进程里边的一个关键里程碑。
