瑞司美替罗,它的英文名叫Resmetirom,是一种口服的小分子类型药物,近些年来在肝脏疾病治疗这个领域受到了极高程度的关注,它主要关注的是非酒精性脂肪性肝炎,也就是NASH, NASH是一种严重的慢性肝病,到现在还没有标准批准的药物。

全球肥胖以及代谢综合征人群持续不间断地呈扩大态势,在此情况下,非酒精性脂肪性肝炎也就是NASH的患病率持续不停地往上升,寻找有效的治疗方法已经成为医学界极为紧迫的挑战之处。然而瑞司美替罗出现了,为此领域带来了新的希望之光。

这种药物有着与众不同的作用机制,它是针对甲状腺激素受体β也就是THR-β的激动剂。在人体内,甲状腺激素受体存在α和β这两种亚型,其中THR-β主要在肝脏表达,负责调节脂质代谢以及能量消耗。瑞司美替罗能以高选择性、高效力的方式激活肝脏中的THR-β受体,从而加速肝脏脂肪的分解与清除,让肝脏脂肪含量降低。

与此同时,它具备可以对肝脏线粒体功能予以改善的能力,还是抑制炎症纤维化通路的,从多个不一样的层面去对NASH的病理进程进行干预,也就是“脂肪变性 - 炎症 - 纤维化”这个关键环节。

临床研究得出的数据,清晰地将瑞司美替罗的潜力给展示了出来。关键的III期临床试验取得的结果,非常明确地显示出,和安慰剂相对比来讲,那些接受瑞司美替罗治疗的患者,他们肝脏的脂肪含量出现了显著的下降情况。更为关键重要的是,达成NASH缓解并且肝纤维化没有恶化的患者所占的比例更高。这些硬终点指标呈现出来的那些积极结果,让它在NASH治疗药物研发的赛道当中成为领跑者之一。

因为这些具备强大说服力的数据所示情形,此药物已然向诸如美国食品药品监督管理局这般的监管机构递呈了新药上市的申请,有着极大希望能够成为全球范围内首批被核准用以治疗NASH的药物了。

要是瑞司美替罗最终成功获取官方批准,那它所具备的意义将会极其重大。其一,它能够给数量多达数百万的NASH患者供应一种经过严格临床试验证实有效的治疗选择,借此改变当下那种“没有药物可以使用”的状况。其二,它存在延缓甚至逆转部分患者肝纤维化进程的可能性,由此降低这些患者演变为肝硬化、肝功能衰竭乃至肝细胞癌的风险,减轻极为巨大的疾病负担。其三,它的作用机制还为后续肝脏代谢性疾病药物的研发明确了全新的方向。

当然,它是全新研发的药物,其长期安全性,其有效性,仍需在更广泛实际应用场景中展开细致观察。药物的可及性状况,成本高低,在不同人群呈现的疗效差异,同样是未来要重点关注的现实问题。

然而不管如何,瑞司美替罗在研发方面所达成的进展,表明代谢性肝病治疗范畴已经踏进了一个全新的时期,实实在在地给攻克NASH这个棘手病症带来了满怀希望的光线。