近日，赛诺菲CD38单抗艾沙妥昔单抗正式获得中国国家药监局批准上市，将与泊马度胺和地塞米松联合用于多发性骨髓瘤治疗。该药基于海南博鳌乐城真实世界数据获批，成为首个利用乐城真实世界数据获受理的血液肿瘤治疗药物，为中国多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。
疗效卓越：无进展生存期实现翻倍提升
艾沙妥昔单抗的获批基于III期ICARIA-MM研究数据。研究显示，与标准治疗方案相比，艾沙妥昔单抗联合泊马度胺-地塞米松显著延长无进展生存期，中位PFS达到11.53个月，较对照组的6.47个月提升近一倍。同时，治疗组总缓解率显著提高，达到60.4%，相比对照组的35.3%展现出显著优势。
在总生存期方面，艾沙妥昔单抗组中位OS为24.6个月，显著优于对照组的17.7个月。全球多中心III期临床试验IKEMA研究进一步证实，该药与卡非佐米、地塞米松联用可使患者中位无进展生存期达到35.7个月，降低复发与死亡风险达42%。
创新审批：乐城真实世界数据助力加速上市
艾沙妥昔单抗是首批获准在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展临床真实世界数据研究的试点药品之一。在2023年12月申报上市时，成为首个利用乐城真实世界数据获NMPA受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物，开创了创新药审评审批的新路径。
该药由赛诺菲引进自ImmunoGen，双方合作始于2017年。2020年3月，艾沙妥昔单抗首次获FDA批准在美国上市，随后在欧盟和日本相继获批。目前在全球范围内已有3项适应症获批上市，覆盖多发性骨髓瘤三线到一线治疗。
市场前景：CD38靶点药物潜力巨大
CD38靶点在多发性骨髓瘤治疗领域展现出广阔的市场前景。强生的达雷妥尤单抗自2015年首次获批以来，始终保持强劲增长，2023年销售额达97.44亿美元，同比增长22.15%，2024年有望进入百亿美元俱乐部。
作为该领域的新起之秀，赛诺菲艾沙妥昔单抗表现不俗。2023年全球销售额达4.12亿美元，同比增长33.14%。随着适应症的不断拓展，特别是在2024年5月新适应症申报上市获受理，预计为一線治疗适应症，未来发展潜力可观。
艾沙妥昔单抗的成功获批，标志着中国多发性骨髓瘤治疗进入新的阶段。凭借其卓越的疗效数据和创新的审评路径，该药有望与泊马度胺形成强效组合，为经历多线治疗的患者提供更优的治疗选择，同时也为创新药审评审批提供了新的范式。
