2025年11月8日，Ionis公司宣布其创新药物Olezarsen在治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）的两项关键III期临床试验中取得突破性成果。研究显示，该药物不仅能将患者甘油三酯水平显著降低72%，更使急性胰腺炎发生风险大幅下降85%，有望重塑sHTG治疗格局。
疗效卓越：显著降低甘油三酯与胰腺炎风险
CORE和CORE2研究共纳入约1100名受试者，是目前sHTG领域规模最大的临床研究之一。所有入组患者在维持标准降脂治疗基础上，分别接受不同剂量Olezarsen或安慰剂治疗。
数据显示，经Olezarsen治疗6个月后，患者空腹甘油三酯水平较安慰剂组平均降低72%，且这一效果持续维持至12个月。更令人瞩目的是，药物使急性胰腺炎事件发生率降低85%，86%的患者甘油三酯水平成功降至500mg/dL以下的急性胰腺炎风险阈值。
安全性良好，患者依从性高
Olezarsen在研究中展现出可接受的安全性和耐受性特征。各治疗组不良事件发生率基本相当，50mg组、80mg组和安慰剂组分别为75%、76%和75%。与安慰剂组相比，Olezarsen治疗组的严重不良事件发生率更低，分别为9%（50mg）、11%（80mg）和14%（安慰剂）。
最常见的不良反应为注射部位反应，且多数症状轻微。值得注意的是，超过90%完成核心研究的患者选择继续参与开放标签扩展研究，显示出良好的治疗依从性。
临床价值：填补sHTG治疗空白
重度高甘油三酯血症表现为甘油三酯水平异常升高（≥500mg/dL），显著增加急性胰腺炎等严重并发症风险。急性胰腺炎作为医疗急症，常需长期住院治疗，可能导致永久性器官损伤甚至危及生命。
目前标准治疗方案和生活方式干预难以有效控制所有患者的甘油三酯水平。据公开数据，中国sHTG患者约2000万人，美国约300万人，其中高危患者超100万，临床存在巨大未满足需求。
基于这些积极数据，Ionis计划在2025年底前向FDA提交50mg和80mg两种剂型的补充新药申请。Olezarsen的成功不仅为sHTG患者提供了新的治疗选择，更有望通过有效控制甘油三酯水平和降低胰腺炎风险，显著改善患者预后。
