曾经在血液肿瘤领域大放异彩的BCMA靶点，正迎来跨界突破。近期多项临床研究显示，这一靶向疗法在自身免疫疾病治疗中展现出惊人潜力，有望为系统性红斑狼疮、重症肌无力等难治性自免疾病患者带来根治希望。
机制突破：精准靶向致病抗体源头
BCMA（B细胞成熟抗原）作为肿瘤坏死因子受体超家族成员，其表达具有高度特异性，主要局限于浆母细胞、浆细胞及部分记忆B细胞表面。在自身免疫疾病中，产生致病性自身抗体的长寿命浆细胞是驱动疾病发展的核心环节。
与传统B细胞耗竭疗法不同，靶向BCMA能够从源头上清除负责抗体分泌的浆细胞，实现对疾病根源的更精准干预。这一独特机制吸引了阿斯利康、强生等跨国药企纷纷布局，通过收购或许可合作积极拓展BCMA疗法在自免领域的应用。
临床进展：多疾病领域疗效显著
在重症肌无力领域，Cartesian Therapeutics公司的BCMA CAR-T疗法Descartes-08在IIb期研究中达到主要终点。数据显示，治疗组71%的患者获得显著临床改善，而安慰剂组仅为25%。该疗法安全性良好，不良事件短暂且程度轻微，目前已进入III期临床，有望成为自免领域首个CAR-T疗法。
在系统性红斑狼疮治疗中，阿斯利康的BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法AZD0120展现出卓越潜力。早期研究显示，100%的患者补体水平恢复正常，70%实现多种自身抗体转阴，90%在第9个月达到临床缓解标准。此外，康诺亚的BCMA/CD3双抗CM336在免疫性血小板减少症领域已进入II期研究。
市场前景：跨界拓展开启千亿空间
据Frost & Sullivan数据，2022年全球自身免疫疾病市场规模已达1323亿美元，预计到2030年将增长至1767亿美元。这一庞大市场目前仍由靶向TNF-α、白介素等细胞因子的抗体类药物主导。
与此同时，BCMA靶点在多发性骨髓瘤领域已证明其商业价值。2024年全球多发性骨髓瘤市场规模达283亿美元，其中BCMA靶向药物表现突出，强生/传奇生物合作的西达基奥仑赛2024年销售额达9.63亿美元，接近"重磅炸弹"药物门槛。
自2023年底以来，BCMA靶向疗法在自免领域的BD交易异常活跃。亘喜生物、岸迈生物、康诺亚等中国创新药企成为重要的资产输出方，多项交易总额超过6亿美元，显示出全球药企对该靶点跨界应用的强烈信心。
业内专家指出，BCMA靶向疗法从血液肿瘤到自免领域的成功拓展，标志着人类对免疫系统认知的又一次飞跃。未来，自身免疫疾病治疗有望从"长期控制"迈入"短期根治"的新时代，为全球数亿患者带来新的希望。
