强生公司在2025年美国血液学会年会上公布了CAR-T疗法Carvykti（西达基奥仑赛）的最新长期随访数据。研究显示，对于标准风险的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，在二线治疗阶段即接受单次Carvykti输注后，80%的患者在2.5年（30个月）内无疾病进展且无需额外治疗。这一结果为早期使用CAR-T疗法实现长期深度缓解提供了有力证据。
关键数据：标准风险患者30个月无进展生存率达80.5%
基于CARTITUDE-4三期研究的更新分析，在176名二线接受Carvykti治疗的患者中，59例为标准风险患者。经过中位33.6个月的随访，该亚组患者的30个月无进展生存率达80.5%。尤其值得注意的是，所有在输注12个月后达到微小残留病灶阴性完全缓解的患者（26例），在30个月内均未出现疾病进展。
机制探索：免疫健康状态与长期疗效相关
转化分析进一步揭示，在较早治疗线使用Carvykti的患者表现出更佳的免疫健康状态，其特征是外周血中初始CD4+T细胞数量增加。这一免疫特征与更长的无进展生存期存在相关性，为早期干预能带来更好疗效提供了生物学解释。
安全性特征：与已知安全性一致，未发现新的风险
随着随访时间延长，Carvykti在CARTITUDE-4研究中的安全性特征与其已知安全性一致。在标准风险患者中，非血液学严重不良事件发生率为52.5%，3/4级感染发生率为28.8%，细胞因子释放综合征发生率为74.6%，免疫效应细胞相关神经毒性综合征发生率为1.7%，颅神经麻痹发生率为6.8%。未报告帕金森样运动障碍病例，一年后非复发死亡率为10.2%。
临床意义：推动治疗关口前移，重塑治疗范式
研究主要研究者、阿拉巴马大学医学教授卢西亚诺·科斯塔博士指出：“这些数据表明，对标准风险患者早期使用Carvykti可在二线治疗阶段带来额外获益。在首次复发后治疗患者，有望获得更深远持久的缓解，使长期缓解乃至治愈成为可能。”
强生创新医学多发性骨髓瘤研发副总裁乔丹·谢克特博士表示：“我们的目标是在患者最有可能获得持久缓解的时机尽早治疗。Carvykti已在全球治疗超9000例患者，其在首次复发时即显示出持续疗效，且是目前唯一在总生存期上显著优于标准治疗的CAR-T疗法。”
随着Carvykti在临床实践中广泛应用，强生持续收集与分析真实世界证据，以进一步明确其长期缓解特征与安全性趋势。这些积累的经验为将这一疗法推向更早期治疗阶段奠定了坚实基础，有望为多发性骨髓瘤患者带来更优的治疗结局。
