基因编辑生物制药公司CRISPR Therapeutics近日公布了其同种异体CD19 CAR-T疗法zugocaptagene geleucel（zugo-cel，曾用名CTX112™）在自身免疫疾病和血液恶性肿瘤领域的最新进展。初步数据显示，该疗法在多个疾病领域展现出潜力，为未来应用拓展奠定基础。
自身免疫疾病：首批患者展现深度B细胞清除
在自身免疫疾病领域，迄今已有四名患者接受治疗，数据显示该疗法可实现持续至少28天的深度B细胞清除。初步疗效数据表明，接受1亿细胞剂量的患者出现显著临床改善，其中首例系统性红斑狼疮患者在治疗6个月时达到DORIS缓解标准。
此外，公司已启动一项新的1期篮子试验，评估zugo-cel在难治性原发性免疫性血小板减少性紫癜和温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者中的应用。CRISPR Therapeutics首席医疗官纳伊米什·帕特尔博士表示：“zugo-cel在风湿性自身免疫疾病患者中的初步数据令人鼓舞，且迄今耐受性良好。”
血液肿瘤：单药治疗显示90%总体缓解率
在血液恶性肿瘤方面，接受6亿细胞剂量的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者中，zugo-cel单药治疗显示出90%的总体缓解率和70%的完全缓解率。值得注意的是，在接受治疗一年后，三分之二达到完全缓解的患者仍维持疗效。
合作拓展：与礼来携手开发联合疗法
公司同时宣布与礼来达成合作及临床供应协议，将共同评估zugo-cel与pirtobrutinib联合治疗侵袭性B细胞淋巴瘤的潜力。帕特尔博士指出：“在血液恶性肿瘤领域，迄今的临床经验支持项目持续推进。加上我们近期与礼来建立的合作，这些进展反映了zugo-cel广泛的应用前景。”
随着研究的深入，zugo-cel在自身免疫疾病和血液肿瘤领域展现出多元化治疗潜力。公司预计将在2026年下半年公布更多自身免疫疾病和血液恶性肿瘤领域的最新数据，为这一创新基因疗法的未来发展提供更全面的证据支持。
