Journal of the Endocrine Society发布了长效生长激素药物帕西生长激素（Somapacitan） 在儿童生长激素缺乏症（GHD）患者中的长达7年（364周） 的关键临床研究最终结果。这项名为REAL 3的长期扩展研究证实，每周仅需皮下注射一次的帕西生长激素，在长期治疗中疗效持久、安全性与传统每日注射的生长激素相当，并能显著减轻患儿及家庭的治疗负担，为GHD的长期管理提供了更优选择。
研究核心：REAL 3试验7年数据解读
REAL 3试验是一项多中心、随机、开放标签的2期研究，旨在评估帕西生长激素在初治GHD儿童中的长期疗效与安全性。研究共纳入不同年龄段的患儿队列，主要评估身高增速、身高标准差评分及安全性指标。
核心结果如下：
疗效持续稳定：在完成7年治疗的患儿中，无论是一直使用帕西生长激素还是从日制剂转换而来，其身高标准差评分均从远低于正常的基线水平（约-3.5）持续改善，至第7年时已接近正常范围（约-0.5）。身高增长速度在整个治疗期间保持稳定。
安全性良好：长达7年的观察显示，帕西生长激素的安全性与耐受性与传统日制剂相当，未发现新的安全信号。不良事件多为儿童常见感染，严重不良事件罕见。胰岛素样生长因子-I水平、血糖及BMI等代谢指标均在正常范围内保持稳定。
显著减轻负担：通过经验证的治疗负担量表评估，患儿及家长的治疗负担评分在转换为帕西生长激素后大幅降低，并长期维持在低水平。这直接印证了从每日注射改为每周注射一次，能极大减少治疗对日常生活的干扰。
临床意义：为GHD长期管理提供变革性选择
生长激素缺乏症需要长期甚至持续至青春期的治疗，但传统的每日注射方案给患儿及家庭带来沉重的生理与心理负担，常导致治疗依从性下降，影响最终身高结局。
帕西生长激素作为一种与白蛋白可逆结合的长效制剂，其每周一次的给药频率革命性地简化了治疗方案。此次发布的7年长期数据，为其疗效与安全性提供了迄今为止最长时间的坚实证据，解决了临床对长效制剂长期效果的关切。
结论与展望
REAL 3研究的7年结果，结合此前公布的短期与中期数据，形成了完整的证据链，强有力地支持帕西生长激素作为儿童GHD一线治疗的新选择。它不仅能为患儿提供不劣于传统方案的生长改善，更能通过提升治疗便捷性与依从性，优化长期治疗体验与结局，标志着儿童GHD治疗进入了“减负增效”的新阶段。
