安进公司于周二发布季度财报时宣布，已拒绝美国食品药品监督管理局（FDA）要求其自愿将罕见病药物塔夫奈司撤出市场的请求。
这家生物制药巨头解释说，美国监管机构于1月16日发出了此项请求，而公司“遵循FDA的监管程序”，已于1月28日告知该机构其决定继续在市场上保留该药物。这家加州制药商补充称，目前正在与FDA评估后续步骤，以“确定前进的道路”。
这一消息发布前数日，欧洲药品管理局刚刚表示，由于对该药物关键试验数据的完整性存在担忧，正对塔夫奈司进行重新审查。
上月，FDA告知安进，其正在质疑该药物原研公司ChemoCentryx在III期研究中对331名患者中的9名患者的主要终点结果进行重新判读所遵循的程序。安进还透露，FDA同时也在重新评估塔夫奈司的风险获益比，该药物在极少数情况下可能引起肝毒性。
“安进并未意识到ChemoCentryx临床试验中的基础患者数据存在任何问题，”公司在第四季度财报中写道，“在审查了相关临床数据及多年的真实世界证据后，安进确信塔夫奈司证明了其有效性以及良好的获益-风险特征。”
安进商业运营主管默多·戈登在电话会议上强调，对于使用塔夫奈司治疗抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎的患者而言，“治疗选择非常有限”。ANCA相关性血管炎可导致血管炎症。
在财报演示和电话会议中，安进未就塔夫奈司提供更多信息。“我们正在与FDA进行讨论，并将在沟通中解答问题，”安进研发主管杰伊·布拉德纳周二表示。
塔夫奈司于2021年在美国获批，欧洲于2022年批准了这款补体抑制剂。同年，安进以37亿美元收购了ChemoCentryx。
对该试验的担忧自2021年起便持续发酵，当时FDA在批准前咨询委员会会议召开前便指出了相关问题。尽管塔夫奈司最终获得了FDA的批准（但其适应症标签比预期的更窄），投资者仍在2022年提起诉讼，指控ChemoCentryx知晓FDA的担忧却刻意淡化。
随着法律纠纷的进展，去年出现了新的证据，指向试验中可能存在更广泛的数据完整性问题。尽管如此，安进在六个月前的一场诉讼中成功为自己进行了辩护，该诉讼已被驳回。一位加州法官同意了公司的论点，即FDA对一款药物的批准“使得证券欺诈原告无法证明被告对药物临床试验数据的有利解读构成欺诈”。
安进拥有业内最多元化和最深厚的产品组合之一，在2025年拥有14款重磅药物。尽管首席执行官鲍勃·布拉德韦称塔夫奈司“相对于我们正在推进的其他项目而言，是我们产品线中一个非常小的产品”，但如果失去它仍将是一个打击，因为其销售额正在快速增长。根据戈登的说法，2025年塔夫奈司创造了4.59亿美元的销售额，同比增长62%，“这得益于强劲的销量增长”。
安进更急于讨论其另一款罕见病治疗药物优普利珠单抗的发展轨迹，该药在2025年获得了两项适应症扩展：一项用于治疗某些全身型重症肌无力患者；另一项用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病患者。公司周二估计，美国新获批的IgG4-RD适应症患者人群约为3.5万人，且具有增长潜力。
