2025年10月21日，中国医学科学院血液病医院张磊/杨仁池团队在国际顶级医学期刊《The BMJ》发表重要研究成果。该研究通过多中心随机双盲临床试验证实，CD38单抗CM313治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）8周总体有效率达83%，且中位起效时间仅需1周，为这一常见出血性疾病提供了新的治疗选择。
临床突破：显著提升疗效并实现长期缓解
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验共纳入45例成人ITP患者，按2:1比例随机分配至CM313组和安慰剂组。研究结果显示，CM313组第8周总体有效率达到83%，显著优于安慰剂组的20%，组间差异具有统计学意义（p<0.001）。
更令人鼓舞的是，CM313展现出快速且持久的治疗效果。中位响应时间仅1周，完全缓解率（血小板计数≥100×109/L）达73%。在长期随访中，CM313组第16周仍有73%患者血小板维持在30×109/L以上，第24周为57%，均显著高于安慰剂组。
安全优势：良好耐受性奠定应用基础
安全性分析显示，CM313组不良事件发生率与安慰剂组相近（87% vs 80%），大多数为轻至中度。常见不良反应包括输注相关反应（30%）、皮下出血（27%）、血小板升高（20%）等，未出现新的安全性信号。
在出血风险控制方面，CM313组的出血比例从基线的37%下降至第8周的10%，第24周维持在13%，且无需使用挽救药物。这一安全性特征为CM313的临床应用提供了重要保障。
机制创新：双重作用破解治疗难题
CM313通过独特的双重作用机制发挥治疗效果。一方面，该药物能显著抑制抗体分泌细胞和血清免疫球蛋白水平，从源头上减少自身抗体的产生；另一方面，它可调节多种免疫细胞功能，包括降低NK细胞数量及其活化标志，下调单核细胞Fcγ受体表达，从而维持长期免疫抑制效果。
这种同时针对血小板清除和自身抗体清除的作用机制，使CM313能够兼顾快速起效与长期缓解，解决了传统治疗难以同时实现血小板快速恢复与长期疾病缓解的临床难题。
该研究首次在排除糖皮质激素干预影响的条件下，确证了CD38单抗在ITP治疗中的卓越疗效与安全性。这一发现不仅为ITP临床个体化治疗提供了新策略，推动了CD38单抗在该领域的临床应用，也为深入阐明ITP发病机制和相关基础研究提供了重要依据。随着后续研究的推进，CM313有望成为ITP治疗的重要选择。
