针对IDH1/2突变的口服靶向抑制剂沃拉西地尼，也就是Vorasidenib，目前针对症状主要聚焦、聚集在成人身上，尤其是携带IDH1或者IDH2突变的复发，或者难治性急性髓系白血病，即AML患病人群。它抑制突变IDH酶功能，进而阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸产生，以此诱导白血病细胞分化。
1. 核心适应症：复发/难治性AML
沃拉西地尼得到FDA加速批准，用于治疗成人患者，该类患者经检测被确认携带IDH1或者IDH2突变，且之前接受过治疗，属于复发或者难治性AML，这是其当前最为明确以及主要的临床应用方向 。
2. 针对IDH1与IDH2突变类型
该针对IDH1突变展示出活性的药物，针对IDH2突变也呈现出活性，它涵盖了AML里大概15%到20%的突变谱系。在开展临床使用之前，一定要借助基因检测弄清楚突变类型，这一过程是保证治疗精准且有效的关键前提。
3. 在骨髓增生异常综合征中的探索
除去AML之外，沃拉西地尼还于携带IDH突变的骨髓增生异常综合征，也就是MDS等髓系肿瘤内开启了临床研究，存在未来拓宽其适应症范围的可能性，因而能给更多患者予以相应选择。
4. 联合疗法的潜力与研究方向
当前的临床探索，不是只限定于单一药物治疗。进行研究的人员，正积极开展评估，它跟阿扎胞苷等，标准化疗药物一同运用时，所具备的疗效，还有安全性，通过这样期望能提高缓解的深度，而且延长生存的时长。
文章总结
沃拉西地尼是当下针对IDH突变AML的关键靶向治理选择，该关键靶向治理选择旨在复发难治性情况，随着研究的深入，它可能会应用于其他髓系肿瘤和联合治疗方案。
