有这么一种口服靶向疗法，它叫沃拉西地尼，就是针对那特定基因突变的，它主要是被设计用来抑制IDH1和IDH2突变型酶的，而这两种突变更在多种肿瘤里，像胶质瘤以及急性髓系白血病当中，驱动癌细胞的生长与增殖，它通过精准作用于这些突变靶点，目的是阻断异常代谢途径以抑制肿瘤进展。
1. 核心靶点：IDH1突变酶
有一分子靶点，它是沃拉西地尼首要的，此靶点为异柠檬酸脱氢酶1也就是IDH那种突变形式，此突变会致使代谢产物2-羟戊二酸所以是2-HG异常积累，进而引发了表观遗传的改变以及肿瘤发生，而药物凭借高选择性去结合突变型IDH1酶的活性位点，从而有效抑制其功能，降低2-HG水平，最终恢复正常细胞分化进程。
2. 关键靶点：IDH2突变酶
沃拉西地尼，除了对IDH1有作用外，对IDH2突变酶也展现出强效抑制效果，IDH2突变在部分血液肿瘤里常见，在部分实体瘤中同样常见，该药物可以穿透细胞膜，和突变型IDH2相结合，干扰其催化活性，进而纠正因突变引发的代谢紊乱，给携带这类突变的患者提供治疗选择。
3. 靶向治疗的选择性优势
和早期泛IDH抑制剂不一样，沃拉西地尼呈现出高度的突变选择性，它主要针对IDH1 R132以及IDH2 R140/R172等热点突变，然而对野生型IDH酶的影响非常小，这种特性有利于减少对正常细胞代谢的干扰，潜在地降低治疗相关毒性，进而提高用药安全性。
4. 临床中的多靶点意义
在临床应用里头，沃拉西地尼具备的双靶点抑制这一能力有着重要价值，对于那些同时存在着IDH1/2共突变或者异质性突变的肿瘤而言，单单使用这一种药物就有可能覆盖主要的驱动因素，除此之外，它有着良好的血脑屏障穿透性，这使得它对于中枢神经系统肿瘤（就像低级别胶质瘤）的治疗显得尤为关键。
总结
沃拉西地尼是一种小分子抑制剂，它特异性靶向IDH1和IDH2突变型酶，通过精准抑制这些突变蛋白的功能，来逆转肿瘤相关的代谢异常，为相关恶性肿瘤患者提供了新的靶向治疗方向，其高选择性以及对中枢神经系统的渗透性是其主要特点。
