一项针对新诊断FLT3-ITD阳性急性髓系白血病（AML）完全缓解患者的II期临床研究——AC220-167，已在中国成功完成首例受试者给药。该研究旨在评估新型FLT3抑制剂奎扎替尼（Quizartinib） 作为维持治疗在两个不同剂量水平下的安全性与有效性，为这部分高危患者提供非移植背景下的巩固治疗新选择。
研究设计：聚焦维持治疗，比较两种剂量
AC220-167是一项全球多中心、随机、开放标签的II期研究，计划在全球约53家研究中心开展，其中包括中国中心。研究主要面向那些既往未接受过异基因造血干细胞移植，且首次达到完全缓解（CR）的FLT3-ITD阳性AML成年患者。
在完成标准的诱导及巩固治疗后，符合条件的研究受试者将被随机分组，分别接受每日一次口服奎扎替尼60mg或奎扎替尼30mg的单药维持治疗。研究的主要目的之一是进一步评估这两种剂量方案的安全性。
临床背景：满足高危AML患者的迫切需求
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，预后较差，总体5年生存率约为40%。其中，FLT3-ITD突变是最常见的基因变异之一，约占AML病例的25%。此类突变预示着更高的复发风险、更短的缓解持续时间及更差的总生存期。
对于达到完全缓解的FLT3-ITD阳性患者，如何预防复发、延长缓解是临床核心挑战。虽然异基因造血干细胞移植是推荐选择，但受限于患者身体状况及供者来源。因此，开发有效的缓解后维持治疗方案，对于无法或不愿接受移植的患者而言，具有重大的临床意义。
关于奎扎替尼：高选择性FLT3抑制剂
奎扎替尼是一种口服、高选择性的FLT3抑制剂，对FLT3-ITD突变具有强效的抑制活性。它通过阻断FLT3信号通路，抑制白血病细胞的增殖并诱导其分化或死亡。该药已在海外被开发用于治疗复发/难治性FLT3-ITD阳性AML。
研究意义与展望
AC220-167研究在中国的顺利启动和首例患者给药，标志着奎扎替尼在这一重要适应症领域的临床开发进入了新阶段。该研究结果将为明确奎扎替尼在维持治疗中的最佳剂量、评估其延长高危AML患者无病生存期的潜力提供关键数据，有望为这部分患者群体带来重要的治疗新希望。研究团队期待与各方继续合作，高效推进该项临床开发。
